美国上市新药

近日，法国Enterome公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新型癌症疫苗EO2463孤儿药资格（ODD），用于治疗低肿瘤负荷、处于观察等待阶段的惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者。EO2463是一种现成可用的多靶点癌症疫苗，旨在调动患者自身免疫系统，攻击惰性非霍奇金淋巴瘤中的恶性B细胞。

2026年5月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项新的膀胱癌治疗方案：PD-L1免疫检查点抑制剂度伐利尤单抗（durvalumab，商品名Imfinzi）联合卡介苗（Bacillus Calmette-Guerin, BCG），用于治疗未经BCG治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。这项批准基于一项名为POTOMAC的大型临床试验结果。数据显示，与单独使用BCG这一传统标准疗法相比，新组合方案能够将患者疾病复发、进展或死亡的风险显著降低32%。对于担心术后复发的高危NMIBC患者而言，这标志着一个重要治疗进展。它意味着在初始治疗阶段，有了一种更强有力的选择来预防疾病卷土重来。

2026年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准datopotamab deruxtecan-dlnk（商品名Datroway）用于治疗不可切除或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者，这些患者不适合接受PD-1或PD-L1抑制剂治疗。Datroway成为首个用于这类患者一线治疗的TROP2靶向抗体偶联药物（ADC）。

近日，美国Cullinan Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药CLN-049孤儿药资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。美国FDA的孤儿药资格，是授予那些用于预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况的药物和生物制品。这类疾病或状况在美国影响的人群少于20万人。孤儿药资格可使申办方获得某些研发激励。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予新疗法RPTR-1.201快速通道资格，用于治疗晚期三阴性乳腺癌。RPTR-1.201是种什么疗法？哪些患者可能适合它？研究进展到什么阶段了？今天，我们就来把这几件事讲清楚。

过去，胆管癌治疗比较依赖化疗、免疫联合治疗或局部治疗等手段。但现在，胆管癌治疗正在发生一个重要变化。医生不再只看“这是胆管癌”，还会继续追问一句：肿瘤有没有特定的基因变异？一些患者的肿瘤里，可能存在FGFR2融合、IDH1突变、HER2异常、BRAF突变、MSI-H/dMMR、NTRK融合、NRG1融合等基因变异。这些变异，相当于一个个门锁，如果能找到对应的钥匙（针对性药物），患者就有机会获得非常精准、有效的治疗。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予在研新药DOC1021（dubodencel）快速通道资格，用于治疗无法手术切除或已发生转移的皮肤黑色素瘤。这是该疗法获得的第三个快速通道资格，此前它已在胰腺癌和胶质母细胞瘤（一种恶性脑瘤）领域获得同样的审评加速待遇。