美国上市新药

近日，美国生物制药公司Quetzal Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予QTX-2101快速通道资格，用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）患者。FDA的快速通道资格，旨在促进严重疾病研究性疗法的开发并加快审评，凸显了急性早幼粒细胞白血病（APL）的严重性及在已有有效标准治疗下仍存在的未满足医疗需求。

北京时间今天（1月28日）清晨，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网更新：批准Darzalex Faspro + VRd方案，用于新诊断、且不适合自体造血干细胞移植的多发性骨髓瘤成人患者。

很多刚确诊的多发性骨髓瘤患者，会因为年龄或身体状况，不适合做干细胞移植。不能移植，则意味着他们剩下的有效治疗选择十分有限。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）新批准上市的一款治疗方案，针对的正是此类患者。研究显示，这款由四种药物组成的四联方案疗效显著，超过一半的患者使用后实现了无癌状态！

在肺纤维化这个大家族里，有两类患者，长期以来令医生和家属感到棘手。一类是特发性肺纤维化，另一类是进行性肺纤维化。这两类患者不同，但有一个共同点：疤痕会持续加重，肺功能会一步步往下走，而且很难刹住车。呼吸功能持续恶化，最终会危及患者生命。令人无奈的是，过去10多年来，肺纤维化几乎没有迎来真正意义上的新药突破。但现在，一款名为Nerandomilast（Jascayd）的新疗法已经出现。

美国食品药品监督管理局FDA已批准一种名为iSCIB1+的新型癌症疫苗治疗方案，用于晚期黑色素瘤患者的3期临床试验，这项试验计划于2026年启动。iSCIB1+是一种DNA质粒疫苗，它不是传统意义上的化疗药或免疫针，而是一段人工设计的DNA，进入人体后，化身免疫指挥官指导患者免疫系统，令其更精准、更持久地识别并攻击肿瘤细胞。

RMC-6236（通用名Daraxonrasib），是近几年国内患者高度关注的一款在研抗癌药物，尤其在胰腺癌患者群体中讨论热度极高。该药物可同时覆盖多种KRAS突变类型，在早期临床研究中显示出十分积极的疗效信号。对于长期缺乏有效靶向药选择的患者而言，这是一款被寄予厚望的潜力药物。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Gotistobart孤儿药资格，用于治疗鳞状非小细胞肺癌患者。Gotistobart是由德国BioNTec和美国OncoC4公司联合开发的一款抗癌药，是一款CTLA-4抑制剂类的免疫治疗药物。