美国上市新药

2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款名为Vepdegestrant（英文商品名：Veppanu）的口服新药上市。 这款药物适用于既往接受过至少一线内分泌治疗后病情进展、携带ESR1基因突变的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌成年患者。此次批准意义重大，因为Vepdegestrant是FDA批准的首款蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）疗法，代表了一种全新抗癌药物作用机制。

近日，已获FDA批准上市的ROS1阳性肺癌靶向药taletrectinib（Ibtrozi），向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请，纳入TRUST-1和TRUST-2研究在原有基础上额外10个月随访后的更新数据，希望进一步更新药品说明书中的疗效持续时间和安全性信息。新数据来自于关键2期临床研究TRUST-1和TRUST-2。研究显示，此前没有用过任何ROS1靶向药的患者用药后，大约9成人肿瘤显著缩小。

美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理一款名为Zipalertinib（CLN-081）的新药上市申请（NDA），用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变（EGFR exon 20 insertion mutations）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 这些患者的病情通常在接受过含铂化疗后出现了进展。这一消息对于EGFR 20外显子插入突变的肺癌患者来说，意味着一个新的治疗选择可能即将到来。FDA预计将在2027年2月27日前做出审评决定。

近日，英国Scancell公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的癌症疫苗iSCIB1+快速通道资格，用于治疗晚期黑色素瘤。iSCIB1+目前正在2期SCOPE研究中接受评估。研究已证明，iSCIB1+无论作为单药还是与免疫检查点抑制剂联合使用，都具有安全性、持久性以及具有临床意义的疗效。

HERIZON-GEA-01的3期临床研究显示，在HER2阳性的晚期胃癌/胃食管结合部癌中，以靶向药zanidatamab为核心的联合方案，不仅显著延长患者的肿瘤控制时间，还将患者的总生存期显著提升。

对于复发或难治的套细胞淋巴瘤患者来说，一个重要的治疗进展是，美国食品药品监督管理局（FDA）在近期授予了一款名为Tecartus（英文通用名：brexucabtagene autoleucel）的CAR-T细胞疗法完全批准。这项批准意味着，经过更多临床数据的验证，Tecartus的疗效和安全性得到了进一步确认，正式成为这类患者在美国的标准治疗选择之一。 对于考虑前往美国就医的中国患者而言，这意味着一个经过更严格验证、更成熟的治疗方案已经可用。

2026年4月20日，美国BridgeBio Oncology Therapeutics公司（简称BBOT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药BBO-11818快速通道资格，用于治疗晚期KRAS突变胰腺导管腺癌（PDAC）成年患者。美国FDA快速通道资格的设立，旨在加速那些用于治疗严重疾病并有望满足未被满足医疗需求的创新疗法的研发和审评过程。