美国上市新药

近日，美国Vertex公司和瑞士CRISPR Therapeutics公司共同宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。CASGEVY成为全球头一款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Repotrectinib治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者。数据显示：Repotrectinib使得高达79%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效平均持续34.1个月，并且该药安全性良好。

由世界知名细胞疗法中心美国宾夕法尼亚大学和澳大利亚生物技术公司Chimeric Therapeutics合作研发的CAR-T新疗法CHM 2101正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药临床试验申请，用于治疗结直肠癌、胃癌和神经内分泌肿瘤等多种晚期癌症。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准K药帕博利珠单抗联合化疗，治疗局部晚期不可切除或转移性胆道癌。试验结果表明，该疗法显著改善了患者的总生存期！

近日，由美国辉瑞公司和Arvinas公司共同研发的抗癌新药Vepdegestrant的临床试验新数据出炉：该药使得大批晚期乳腺癌患者临床获益，疗效积极。该药的安全性也很良好，患者接受治疗后普遍耐受。

美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了靶向药Entrectinib对儿童实体瘤患者的扩大适应证，该药对多种实体瘤患者疗效很好，使得70%的患者肿瘤大幅缩小或消失，42%的患者肿瘤完全消失。

由美国生物技术公司ImmunoGenesis研发的抗癌新药IMGS-001已正式在美国MD安德森癌症中心开展1期临床试验，该药针对多种晚期实体瘤，潜力巨大，有望为复发和难治性晚期实体瘤患者提供一种新的治疗选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予癌症疫苗SurVaxM在新确诊的胶质母细胞瘤患者中的快速通道认定。试验数据表明，该疫苗联合标准疗法替莫唑胺，有效控制了患者的疾病进展，显著延长了患者的生存期。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予一款新型癌症疫苗DOC1021快速通道认定，用于治疗致命脑癌——胶质母细胞瘤。该疫苗在一项1期临床试验中已经取得了令人鼓舞的初步疗效和安全性，有望改善患者的预后。

近日，欧洲药品管理局（EMA）已授予LSTA1孤儿药称号，用于治疗胰腺癌患者。就在2个多月前，该药获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予了该药治疗恶性胶质瘤的孤儿药称号。