晚期乳腺癌“变革性新药”Gedatolisib有望2026年在美获批

7月28日，美股投资者见证了一场“烟火秀”——肿瘤创新公司Celcuity的股价在短短一小时内暴涨210%，几乎把所有行情软件的K线都拉成了直线。

（来源：Getty Images）

引爆行情的“导火索”，正是一项针对激素受体阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的Ⅲ期临床研究——VIKTORIA-1。

该研究的核心药物gedatolisib被称有望成为晚期乳腺癌“变革性新药”，让许多已在一线标准治疗后“无药可选”的患者看到了重燃生命的希望。

如果把癌细胞比作一辆横冲直撞的越野车，那么，PI3K/mTOR信号通路就是它源源不断的“油门”。Gedatolisib是一种静脉给药的pan-PI3K/mTOR双靶点抑制剂——等于同时掐住发动机的两根油管，让肿瘤细胞既“吃不上饭”，也“踩不了油”。

过去，人们常用阿培利司（alpelisib）阻断α-亚型PI3K，可它只对PIK3CA基因突变的患者有效；而gedatolisib则是能把四个亚型“一网打尽”，尤其惠及PIK3CA野生型这片长期被忽视的“荒漠”。

在上述VIKTORIA-1试验中，与单用氟维司群（fulvestrant）相比较：

研究牵头者、美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）乳腺中心主任Sara Hurvitz博士直言：“这是我第一次在HR+/HER2-的晚期乳腺癌中看到无进展生存翻4倍的Ⅲ期结果。”

用一个通俗的比喻：过去的治疗像是在暴雨中打着一把旧伞，雨势稍大就被淋透；而gedatolisib“三联方案”把伞换成了防水帐篷——不仅遮雨，还能在风暴里扎营。

在临床试验中，Gedatolisib面向以下患者：

过去，这部分患者常被称作“靶点荒漠”， 肿瘤对内分泌治疗耐药，选择非常有限，是“蕞难啃”的乳腺癌类型之一。

而gedatolisib的出现，让“荒漠”升起了一座“绿洲”。无进展生存期延长对于40-50岁仍要照顾家庭、工作的女性患者来说，意味着“能陪孩子多过一个生日”、或是“能把父母再接来住一段时间”。

Celcuity计划2025年第四季度向美国FDA递交新药申请。按FDA平均10-12个月的优先审评节奏，最快2026年可能在美国获批。

在此之前，国内患者可能通过以下三条途径提前受益：

需要注意的是，基因检测必不可少。不少患者做了ER/PR、HER2，却忽略了PIK3CA基因状态。一旦进入二线，用药窗口稍纵即逝——就像高铁进站，你得提前买票。

此外，多学科会诊（MDT）也依旧重要。新药再好，也需结合疾病负荷、肝肾功能、伴发症等综合评估后才能打出“组合拳”。

乳腺癌是女性第一大癌，部分类型的晚期乳腺癌患者药物缺乏、治疗艰难，而gedatolisib的出现、76%疾病进展或死亡风险的降低，像是在茫茫黑暗中点亮的一盏“灯”。

对每一位正与乳腺癌鏖战的中国女性及其家人来说，这盏灯或许意味着更长久的生存，和更长久的陪伴。

但请记住：灯塔不会走向船，只能由船向着灯塔航行。

基因检测、MDT评估、临床试验机会……这些都是你把握航向的“罗盘”。让我们带着理性与希望，共同等待这一“变革性新药”的正式到来！

参考来源：

1.Investopedia 新闻稿《Celcuity Stock Triples on Positive Breast Cancer Treatment Study》

2.ClinicalTrials.gov：NCT05501886（VIKTORIA-1）

3.BioSpace新闻稿：《Celcuity Announces First Patient Dosed in Phase 3 VIKTORIA-2》