美国上市新药

每年，美国都会投入大量的资源到医疗领域，而美国在罕见病研究领域也是全球高水准。美国每年会开展大量的临床试验，研发罕见病的新药和新疗法，血友病也在此列。国内治疗效果不好或者病情进入到中晚期的血友病患者，去美国治疗也许是更好的选择。国内血友病患者可以与盛诺一家协商相关事宜，获取更好的医疗资源。

darolutamide已经在2019年通过了美国FDA的审核，在国内也进入相关审批流程。不过由于国内需要进行两期临床试验等原因，花费的时间较长。因此，国内的前列腺癌患者想要在治疗过程中使用该药，仍然需要较长时间的等待。盛诺一家致力于让国人享受更好的医疗资源，国内的前列腺癌患者可以通过盛诺一家前往海外看病，选择更多、更新的药物用于治疗前列腺癌，延长生存期，降低死亡风险。

BeyondSpring的首席医学官兼研发执行副总裁RamonMohanlal博士（医学博士，MBA，研究与开发执行副总裁）在新闻稿中说：“临床表现已经证明，自从G-CSFs以来，Plinabulin的确代表了中性粒细胞减少症领域的突破。”。“我们在继续推进Plinabulin的开发以解决这一紧急医疗需求的过程中，期待与FDA合作。”

近日，美国FDA批准了pralsetinib用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者，在先前接受过铂类化疗的患者中，客观缓解率达57％。在未经治疗的患者中，客观缓解率更是达到70％。[1]

蜂毒这种天然化合物在癌症治疗领域有如此优异的表现，能够有效的杀死癌细胞并不影响正常细胞。这种较为理想的治疗情况，也是药物研发的目标之一，这次研究一方面为乳腺癌新药研发提供了思路，同时也让科学家意识到应该多关注自然界的天然化合物，这或许是治疗肿瘤的另一条路。

当地时间9月4日，美国FDA批准了pralsetinib用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者。

FDA审核批准的新药种类和数量，能够在一定程度上揭示药物发展的趋势，让患者得到更好的治疗效果。不过需要注意的是，美国药物在国内上市是需要两期临床试验审查，这其中花费的时间和流程都较长。因此国内患者短时间内是无法在治疗过程中使用美国新药，选择去美国接受治疗也许更加明智的选择！

“这个批准是多年努力工作的结果，它创造了一个新颖并稳定的注射制剂来支持那些需要一种能替代口服卡马西平治疗的患者，”明尼苏达大学药学院孤儿药物研究中心主任JamesCloyd评论道。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）授予OKN-007罕见儿童疾病认定（RPDD）以及孤儿药认定，用于弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）和恶性胶质瘤的治疗。

自20世纪末，在中国发现头一任艾滋病死亡病例开始，短短几十年我国艾滋病患病人数呈爆发式增长。现在国内治疗艾滋病的药物种类较少，可供使用的医疗器械也较为落后。因此国内的艾滋病患者去美国等国家看病也许是更好的选择，获得免疫功能重建和维持免疫功能，以期来延长生存期，提高生存质量。