急性髓系白血病新药瑞维美尼（Revuforj）获批，打破复发AML患者“无药可用”困局

10月24日，美国食药监局（FDA）正式批准瑞维美尼（Revuforj）上市，用于治疗复发或难治性NPM1突变型急性髓系白血病（AML）1岁及以上、无其他理想方案的成人和儿童患者。

（来源：FDA官网）

这是全球首个针对NPM1突变的Menin抑制剂类药物，标志着AML治疗领域正式进入“表观遗传靶向治疗”时代。

在急性髓系白血病（AML）这个癌症家族里，NPM1突变型白血病是一种“表面常见、实则棘手”的类型。

这种突变占到所有AML患者的30%左右，但一旦复发，治疗选择就非常有限。许多患者在接受过强化化疗、造血干细胞移植后，仍然会面临病情复燃的噩梦。

过去几年，医生们往往只能在有限的药物间“反复试探”——化疗、靶向、甚至免疫治疗都未能带来稳定疗效。很多复发的患者，最后不得不被迫接受姑息治疗。

“复发或难治的NPM1突变AML，是一个真正意义上的‘药物孤岛’。”北京协和医院一位血液科医生曾这样评价。

瑞维美尼的获批，终于为这一群体点亮了一盏新灯：

（来源：AI合成）

Menin是白血病细胞生长中一个关键的调控蛋白，瑞维美尼通过抑制Menin与NPM1的异常结合，从根源上“阻断癌基因的开关”，让白血病细胞恢复分化、停止增殖。

在AUGMENT-101（NCT04065399）多中心临床试验中，瑞维美尼的疗效得到了验证。

在这项研究中，确认携带NPM1突变的患者接受单药治疗后，CR（完全缓解，检查不到任何癌细胞）+CRh（部分血液学恢复的完全缓解）率达到23.1%，中位缓解持续时间4.5个月。

在这类“复发后几乎无药可用”的患者群体中，这一数据具有里程碑意义。

更值得注意的是，约17%的输血依赖患者实现了输血独立，说明药物不仅延长了生命，也改善了生活质量。

（来源：摄图网）

当然，这不是一款“轻量级”药物。说明书中特别提示：使用过程中可能出现分化综合征、心律失常（QTc延长）以及胚胎-胎儿毒性风险，患者需在有经验的血液病中心接受监测治疗。

这项FDA批准的消息，让不少国内白血病患者群体为之振奋。

但也有人发出焦虑的提问：“它什么时候能进入中国？”

事实上，瑞维美尼背后的开发商Syndax Pharmaceuticals已于2024年在中国递交临床试验申请，部分临床中心（如北京大学人民医院、复旦大学附属中山医院等）已经启动I/II期研究。

若一切顺利，未来2-3年内有望在国内获批使用。

（来源：摄图网）

然而，这个时间对很多复发AML患者来说，依然漫长。当前国内治疗NPM1突变AML的主要药物仍以化疗、BCL-2抑制剂（如维奈克拉）为主，一旦复发，疗效有限、耐药常见，经济与心理负担都极大。

这也解释了，为什么越来越多患者关注国外新药，甚至尝试通过赴美就医参加临床试验途径“提前用上”。

就在过去一个月，“进口抗癌药陆续退出中国市场”的话题频频登上热搜。包括阿斯利康的奥希替尼部分规格、百时美施贵宝的抗肿瘤药欧狄沃在部分城市的供应调整，都被患者群体解读为“国际药厂撤出中国”。

事实上，多数情况并非药厂“撤出”，而是部分进口药因医保谈判价格过低、供应渠道变化等导致市场收缩，药厂为了“盈利”，基于商业策略不再在国内销售，客观上造成了国内患者“只有仿制药可用”。

但对于像瑞维美尼这样的“首创新药”，仍处在早期商业化阶段，是否能尽快引进中国、并进入医保，才是真正决定患者可及性的关键。

（来源：摄图网）

患者和家属在关注海外药物时，需理性对待三点：

从CAR-T到Menin抑制剂，过去十年间，全球抗白血病药物的进步令人惊叹。

但对于很多中国患者而言，真正的挑战不是“有没有药”，而是“能不能用得上”。这其中既有政策、医保、审批的时间差，也有信息不对称与患者自救意识的缺口。

正因如此，每一次FDA新药获批的消息，才会如此牵动人心——它不仅是一纸批文，更像是远方传来的希望信号。

在医学史上，很多“救命药”从诞生到惠及中国患者，往往只需要一个前提：更多人了解它、关注它、推动它。

让希望的速度，不止于FDA的审批日。

参考来源：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-npm1-mutation