美国上市新药

“这个批准是多年努力工作的结果，它创造了一个新颖并稳定的注射制剂来支持那些需要一种能替代口服卡马西平治疗的患者，”明尼苏达大学药学院孤儿药物研究中心主任JamesCloyd评论道。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）授予OKN-007罕见儿童疾病认定（RPDD）以及孤儿药认定，用于弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）和恶性胶质瘤的治疗。

自20世纪末，在中国发现头一任艾滋病死亡病例开始，短短几十年我国艾滋病患病人数呈爆发式增长。现在国内治疗艾滋病的药物种类较少，可供使用的医疗器械也较为落后。因此国内的艾滋病患者去美国等国家看病也许是更好的选择，获得免疫功能重建和维持免疫功能，以期来延长生存期，提高生存质量。

尽管Elzonris在海外已经获得孤儿药等多种资格，不过进入国内市场仍然需要两次临床试验，所花费的时间较多，国内的树突状肿瘤患者短时间内是无法使用该药的。盛诺一家是国内专业的海外看病医疗服务机构，致力于让国人享受更好的医疗资源。树突状肿瘤患者可以通过盛诺一家联系国外的权威医院，接受更好的治疗，选择更多种类的罕见病治疗药物。

杜氏肌营养不良症的相关治疗药物和疗法都较为欠缺，国内对该病采取保守疗法，治疗效果也不太理想。因此国内的杜氏肌营养不良症患者可以考虑去美国等国家接受治疗，美国每年会开展大量的临床试验，这也是患者接受新疗法、新药的好机会，以期更好的提高生存质量。

研究人员得出结论：“对于使用MET扩增，EGFR突变阳性，晚期NSCLC的患者，如果使用先前的EGFR酪氨酸激酶抑制剂进行了疾病进展，则奥希替尼和沃利替尼的组合具有可接受的风险-获益特征，并具有令人鼓舞的抗肿瘤活性。对于MET驱动的对EGFR酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者，这种组合可能是一种潜在的治疗选择。”

近日，美国FDA加速批准了Viltepso(viltolarsen)注射剂用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者，这些患者存在适合使用外显子53跳跃治疗的DMD基因突变。

由于美国新药在国内上市需要两次临床试验等原因，美国新药短时间内是无法在中国上市的，这无疑是加大了国内患者的治疗难度。因此，现在出国看病已经成为了一个热潮，越来越多国内的淋巴瘤患者选择去美国看病?，希望在治疗的过程中有更多的药物可供选择，来达到提高治疗效果的目的。

到目前为止，阿尔兹海默氏病是一个不可逆的过程，不过可以通过药物和治疗手段来延迟病情进展。美国针对阿尔兹海默氏病的药物较多，而且美国新药短时间内是无法在国内上市的，因此国内患者可以考虑去美国看病。阿尔兹海默氏病患者的家属需要保持耐心，按时给患者服药，同时进行一定当量的运动，避免肌肉萎缩。

近日，新药tafasitamab-cxix（Monjuvi，MorphoSysUSInc）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。