美国医学前沿

美国生物制药公司Nuvalent的新药NVL-655，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗先前接受过两种或两种以上ALK TKI治疗的局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

近日，在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）的乳腺癌大会上，1/2期试验（NCT04557449）的蕞新数据显示，此前对CDK4/6抑制剂耐药进展的乳腺癌患者，使用美国新型抗癌药PF-07220060联合内分泌治疗，疗效和安全性都非常不错！

关于肺癌疫苗的研究进展，其实更多的不是预防性疫苗，而是治疗性疫苗，目前正在开展多项临床试验，已经取得了一些不错的临床疗效。但距离真正获批上市，应用到患者身上，究竟还有多远？

美国百时美施贵宝公司的CAR-T疗法Breyanzi，获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

近日，一项美国研究结果显示，套细胞淋巴瘤（MCL）患者无论脑部和脊髓是否存在转移，使用先进的CAR-T疗法都能起到卓越疗效，治疗1个月，92%的患者全身包括脑和脊髓的肿瘤全消失！

近日，一个名叫欧珀·桑迪（Opal Sandy）的英国小女孩，成为了全球焦点，原因是她已成为了世界上头个接受美国前沿基因治疗恢复听力的先天性耳聋患者，而这也标志着人类基因疗法又迈出了重要一步，有望改变更多患儿家庭的命运！

根据近期发表在《新英格兰医学杂志》上的一项1期临床试验的初步研究结果，一款名为CARv3-TEAM-E T的新型CAR-T细胞疗法，在胶质母细胞瘤患者中，显示出惊人的疗效：仅输注1剂后，在短短2-5天内，经影像学检查，3名复发性胶质母细胞瘤患者的肿瘤迅速消退！

在脑癌宣传月之际，美国纽约威尔康奈尔医学院和纽约长老会医院的神经外科学教授Theodore Schwartz博士，在接受知名学术期刊《Targeted Oncology（靶向肿瘤学）》采访时，谈论了脑癌治疗当前面临的挑战、各种新兴疗法及克服血脑屏障的相关策略。

美国生物技术公司Delcath Systems宣布：根据3期FOCUS试验新出炉的数据结果，使用HEPZATO KIT（美法仑/肝定向传递系统），针对无法手术切除的转移性葡萄膜黑色素瘤患者，显示出很好的疗效。

目前，美国前沿药LSTA1在美国和欧洲已经陆续获得了胰腺癌、恶性神经胶质瘤等多种实体瘤的孤儿药资格认定，并在胰腺癌、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤等患者中开展了临床试验。