美国医学前沿

近日，一个名叫欧珀·桑迪（Opal Sandy）的英国小女孩，成为了全球焦点，原因是她已成为了世界上头个接受美国前沿基因治疗恢复听力的先天性耳聋患者，而这也标志着人类基因疗法又迈出了重要一步，有望改变更多患儿家庭的命运！

根据近期发表在《新英格兰医学杂志》上的一项1期临床试验的初步研究结果，一款名为CARv3-TEAM-E T的新型CAR-T细胞疗法，在胶质母细胞瘤患者中，显示出惊人的疗效：仅输注1剂后，在短短2-5天内，经影像学检查，3名复发性胶质母细胞瘤患者的肿瘤迅速消退！

在脑癌宣传月之际，美国纽约威尔康奈尔医学院和纽约长老会医院的神经外科学教授Theodore Schwartz博士，在接受知名学术期刊《Targeted Oncology（靶向肿瘤学）》采访时，谈论了脑癌治疗当前面临的挑战、各种新兴疗法及克服血脑屏障的相关策略。

美国生物技术公司Delcath Systems宣布：根据3期FOCUS试验新出炉的数据结果，使用HEPZATO KIT（美法仑/肝定向传递系统），针对无法手术切除的转移性葡萄膜黑色素瘤患者，显示出很好的疗效。

目前，美国前沿药LSTA1在美国和欧洲已经陆续获得了胰腺癌、恶性神经胶质瘤等多种实体瘤的孤儿药资格认定，并在胰腺癌、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤等患者中开展了临床试验。

近日，美国生物技术公司PDS Biotechnology公布的2期临床试验结果显示，前沿癌症疫苗PDS0101联合PD-1免疫药物Keytruda，治疗头颈部鳞状细胞癌患者疗效显著，多名患者肿瘤大幅缩小或消失，且疗效持久。

随着国民经济水平的不断提高，越来越多的中国癌症患者，不再将目光局限于国内，而是开始寻求美国、日本、英国等医疗发达国家更好的医疗资源，希望借此改善预后。

2024年2月16日，全球首款TIL抗癌免疫疗法lifileucel获批治疗晚期黑色素瘤，这标志着细胞免疫疗法已正式进入实体瘤治疗领域。

根据一项1期临床试验公布的初步数据结果：美国生物制药公司CytomX Therapeutics研发的新药CX-904单药治疗，在晚期或转移性实体瘤患者中，表现出良好的抗肿瘤活性和安全性。截至目前，已观察到8名患者肿瘤大幅缩小。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了美国制药公司BioTheryX设计的创新抗癌药BTX-9341的新药临床研究（IND）申请，这意味着该药即将开展1期人体临床试验。该药被开发用于治疗激素受体（HR）阳性/HER2阴性乳腺癌。