AI出奇招：降脂药+止吐药，有望成为战胜这类凶险肿瘤的强力新武器！

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近年来，全球研究人员开始尝试用新的方法解决儿童肿瘤治疗中的老难题。在这项研究中，瑞典的科研团队借助人工智能强大的分析能力，把大量关于药物和基因的信息放在一起反复比对。

结果发现，一种原本用于其他疾病的“老药组合”，可能对侵袭性很强的高危神经母细胞瘤产生明显抑制作用。

实验结果显示，这种组合不仅能减慢肿瘤生长速度，还能延长实验动物的生存时间，为这种预后较差的儿童肿瘤提供了新的治疗思路和研究方向。

来源：MedicalXpress官网

“老药组合”是如何被找到的？

神经母细胞瘤是一种主要发生在婴幼儿身上的恶性肿瘤，，大多数孩子发病时还不到五岁。这种病的难点在于，一部分肿瘤对药物非常不敏感，刚开始治疗时看起来效果还可以，一旦复发，常常就对原来的治疗不再有反应。

尤其是其中进展最快、最凶险的一类，也就是医生口中常说的“高风险神经母细胞瘤”，是目前儿童肿瘤中生存率最低的类型之一。

瑞典的研究团队多年来一直在做一件事，就是不断寻找有没有可能通过现有药物，单独使用或者搭配使用，延长疾病控制时长，延缓复发。

在这项发表在《EMBO Molecular Medicine》上的新研究中，他们把目光放在已经被批准、已经在临床上用过多年的老药上，希望看看这些药物有没有被“低估”的潜力。这种思路在研究中被称为药物再利用。

科学家在研究中指出，神经母细胞瘤最大的问题之一就是容易反复。很多孩子在最初接受化疗时，肿瘤确实会缩小，病情看似稳定，但一旦复发，肿瘤往往由于获得耐药性而对原有药物失去反应，治疗难度会明显上升。

在这项研究中，科研团队联合了英国一家专门做人工智能和生物技术的公司Healx，同时还与瑞典卡罗林斯卡医学院的研究人员，以及两个长期关注儿童癌症的公益组织展开合作。研究人员把大量关于药物在人体内如何发挥作用的信息，与神经母细胞瘤本身的一些“生物特征”数据放在一起，让计算机反复分析哪些药物可能会对这种肿瘤产生影响。

基于这些分析结果，研究人员选出了一批候选药物，并在真实患者来源的高危神经母细胞瘤肿瘤材料上进行测试。他们所使用的肿瘤并不是实验室里长期培养的“标准细胞”，而是来源于真实患儿的肿瘤组织。研究人员先观察单个药物的效果，随后再尝试不同药物之间的组合。

降血脂药和止吐药的新组合

研究人员很快注意到，有两类药物在单独使用时，确实能对肿瘤产生一定抑制作用，但真正让他们感到意外的是，当这两类药物联合使用时，效果明显放大，远远超过单独用药。这种情况在医学研究中被称为“协同作用”。

这两种药物中，一种是很多人并不陌生的降胆固醇药物，也就是常说的他汀类药物，很多中老年人长期服用来控制血脂。另一种则是吩噻嗪类药物，这是一类历史比较久的药，常被用于缓解恶心、呕吐、偏头痛等症状，在某些情况下也有镇静作用。

研究人员原本就知道，肿瘤细胞对胆固醇有很强的依赖性，就像建筑工地离不开钢筋水泥一样。过去的研究已经证实，他汀类药物可以减少肿瘤细胞自身合成胆固醇的能力。而在这项研究中，研究人员进一步发现，吩噻嗪类药物也能让肿瘤细胞里的胆固醇水平下降，只不过是通过另一条不同的途径。这两种药物放在一起，相当于从两个方向同时“卡住”了肿瘤细胞获取胆固醇的来源。

结果就是，肿瘤细胞内部的胆固醇水平大幅下降，很多肿瘤细胞因此无法维持正常生存而死亡，而那些勉强存活下来的细胞，也重新变得对化疗药物有反应。

换句话说，原本已经对化疗“不理不睬”的肿瘤细胞，在这种组合药物作用下，又重新“听话”了。研究人员表示，他们早就知道胆固醇对肿瘤很重要，但没有预料到，通过这种方式干预，会带来如此明显的效果。

在实验室和动物实验中，这种药物组合不仅明显减缓了肿瘤生长，还延长了实验小鼠的生存时间。研究人员也明确指出，目前仍需要进一步优化这两种药物在肿瘤治疗中的使用方式，包括药物剂量和特性，以期在保证安全性的前提下，把效果发挥到最大。

研究人员最后强调，尽管这项研究还处在实验阶段，但即使面对那些对多种药物已产生耐药的肿瘤，这种药物组合依然展现出令人鼓舞的潜力，这也为未来进一步研究和临床探索提供了重要依据。

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参考来源：

https://medicalxpress.com/news/2025-12-machine-statin-phenothiazine-combo-neuroblastoma.html