不放化疗、不手术，68%患者实现无癌！直肠癌新疗法Jemperli在美国批准上市！国内患者如何用到？

发布时间：2026-10-21  作者：盛诺一家  更新时间：2026-10-21

摘要

2026年10月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，加速批准免疫治疗药物Dostarlimab（商品名Jemperli），用于治疗部分局部晚期直肠癌患者。

此次获批针对的是一类特殊的直肠癌患者：癌症处于2期或3期，尚未发生远处转移，而且癌细胞具有dMMR或MSI-H特征。简单来说，就是癌细胞修复基因错误的功能出现异常，这类患者更有可能从免疫治疗中获益。

这次获批最大的亮点是：部分患者只需要接受免疫治疗，就有机会让癌症达到检查不到的状态，从而避免化疗、放疗，甚至直肠切除手术！

一项涉及154名患者的全球临床试验显示，71%的患者接受Jemperli治疗后，无需追加化疗、放疗或手术，病情也没有继续恶化。此外，在144名可以评估一年治疗效果的患者中，68%的患者治疗后已检查不到明确的癌症迹象，而且这种状态持续了至少一年。

美国另一项研究还发现，50名直肠癌患者接受治疗后，全部出现肿瘤缩小或检查找不到癌症迹象的情况，其中一些患者已经超过5年没有发现癌症复发。

来源：ChatGPT生成AI示意图

对于2期、3期直肠癌患者来说，传统治疗通常需要化疗、放疗和手术。虽然这些治疗能够帮助患者控制癌症，但也可能影响正常排便、排尿和性功能，部分患者甚至需要永久性造口，也就是在腹部开一个排便出口，长期使用造口袋。

因此，对很多直肠癌患者来说，治疗不仅仅是为了控制癌症，还希望能尽可能保住直肠，保留正常的排便功能。

此次获得美国FDA批准的Jemperli，为部分患者提供了新的治疗选择。

Jemperli是一款由英国葛兰素史克（GSK）公司负责开发和商业化的免疫治疗药物，是一款PD-1抑制剂，此前已经在美国获批用于部分子宫内膜癌等癌症。

它与传统化疗的作用方式不同。化疗主要通过药物直接杀伤癌细胞，而Jemperli主要是帮助人体自身的免疫细胞恢复抗癌能力，让免疫系统能够更有效地识别和攻击癌细胞。

此次获批的方案，只使用Jemperli，不需要一开始就联合化疗或放疗。如果治疗后通过肠镜、影像等检查，已经找不到明确的癌症迹象，而且医生判断符合继续观察的条件，患者就有机会暂时不做直肠切除手术。

来源：ChatGPT生成AI示意图

此次FDA批准，主要依据一项名为AZUR-1的全球2期临床试验。研究共纳入154名此前未接受治疗的2期、3期局部晚期直肠癌患者，这些患者的癌细胞都存在dMMR或MSI-H特征，也就是癌细胞修复基因错误的功能出现异常，因此更有可能从免疫治疗中获益。

研究中，患者每3周接受一次Jemperli静脉输注，计划完成9次治疗，整个疗程约6个月。

结果显示，154名患者中，有110人（71%）接受Jemperli治疗后，没有再接受化疗、放疗或手术等其他抗癌治疗，也没有出现病情恶化。

研究人员还进一步观察了治疗后癌症是否消失，以及这种效果能够维持多久。

根据研究医生的评估，在144名可以评估一年治疗效果的患者中，有98人（68%）通过肠镜、影像等检查，已经找不到明确的癌症迹象，而且这种状态持续了至少12个月。

不过，由独立评审人员采用另一套评估标准进行判断时，116名可以评估的患者中，有54人达到这一结果，占47%。

在统计数据时，还有38名已经达到检查不到明确癌症迹象状态的患者，尚未完成12个月的观察，因此后续结果仍可能更新。

这项研究的中位随访时间为26.3个月，也就是一半患者的观察时间超过26.3个月，另一半不足26.3个月。在部分治疗效果较好的患者中，研究人员尚未发现癌症继续恶化的情况。

安全性方面，全球AZUR-1研究显示，20%的患者出现严重不良反应。常见副作用包括疲劳、皮疹、腹泻和皮肤瘙痒，分别发生在32%、22%、18%和17%的患者中。约3%的患者因副作用永久停止治疗。

实际上，Jemperli治疗直肠癌的探索，早在几年前就已经引起了广泛关注。

2022年，美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）公布了一项震惊医学界的研究结果：18名直肠癌患者接受Jemperli治疗后，全部达到临床完全缓解，也就是通过肠镜、影像等检查，已经找不到明确的癌症迹象。

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）直肠癌免疫治疗临床试验的4名成功接受治疗的患者，与2名研究负责人合影。患者仅接受免疫治疗，肿瘤便消失，无需接受化疗、放疗或手术。从左至右： 患者Sascha Roth、Luis Diaz医生、患者Imtiaz Hussain、Andrea Cercek医生、患者Avery Holmes和Nisha Varughese（图片来源：MSK官网）

此后，研究继续扩大。FDA此次还参考了这项研究的最新结果：50名患者接受治疗后，全部出现肿瘤明显缩小或检查找不到癌症迹象的情况。按照研究的评估标准，93%的可评估患者在治疗后至少12个月内，持续保持检查不到明确癌症迹象的状态。

更重要的是，这50名患者均未因本次直肠癌治疗接受放化疗或直肠切除手术。

在已经随访至少3年的27名患者中，仅有1人出现局部复发，随后通过淋巴结切除手术接受治疗。

MSK还介绍了一位真实患者Sascha Roth的经历。

她38岁时被确诊为直肠癌，随后前往MSK斯隆寻求第二诊疗意见。进一步检查发现，她的肿瘤具有适合尝试这种免疫治疗的特殊基因特征，因此参加了Jemperli临床试验。

经过约6个月治疗，她的检查已经找不到癌症迹象。如今，距离治疗结束已经超过5年，她仍未发现癌症复发，也没有接受直肠切除手术。

直肠癌患者Sascha Roth（左）与未婚夫Christopher Swistak合影（图片来源：MSK官网）

4

哪些直肠癌患者有机会使用Jemperli？关键看分期和两项检测结果！

此次美国FDA批准的Jemperli，并不适用于所有直肠癌患者，而是针对2期或3期、尚未发生远处转移，而且肿瘤具有dMMR或MSI-H特征的成年直肠癌患者。

dMMR和MSI-H是什么意思？

正常情况下，人体细胞在复制基因信息时，偶尔会出现错误，身体内部有一套专门负责纠正这些错误的机制。但部分癌细胞的这套修复功能出现异常，导致更多基因变化不断积累。这样的癌细胞往往更容易被免疫系统识别，因此可能对Jemperli这类免疫治疗更加敏感。

不过，只有大约5%～10%的直肠癌具有这些特征。因此，患者需要通过相关病理或分子检测，确认自己是否符合使用条件。

对于治疗后检查不到明确癌症迹象、选择暂时不做手术的患者，仍需要定期接受肠镜和影像检查，密切观察是否出现复发。

在AZUR-1研究中，进入暂时不手术观察阶段的患者，前两年每4个月进行一次综合检查，此后每6个月检查一次。如果后续发现癌症复发或继续发展，医生会重新评估是否需要接受其他治疗。

此外，此次Jemperli获得的是美国FDA加速批准。目前患者长期复发的风险仍不明确，后续还需要继续观察，并通过进一步研究验证长期治疗获益。

Jemperli于2021年4月首次在美国获批上市，用于治疗部分子宫内膜癌患者；同年8月，进一步获批用于具有dMMR特征、既往治疗失败且缺乏满意替代治疗方案的多种复发性或晚期实体瘤患者，包括部分结直肠癌、胃癌、胰腺癌、胆道癌等患者。2023年和2024年，该药进一步扩大了子宫内膜癌的治疗范围。

目前，Jemperli已在美国、欧盟及英国等市场获批上市，中国内地尚未获批上市，中国澳门和台湾地区则已批准其用于部分子宫内膜癌患者。

此次Jemperli获得美国FDA批准，为部分2期、3期直肠癌患者带来了新的治疗选择：通过免疫治疗控制癌症，并有机会避免放化疗和直肠切除手术。

但能否使用这款药，不能仅凭癌症分期判断，还需要结合患者的病理结果、相关分子检测、既往治疗情况以及身体状况，由专业医生进行综合评估。

对于希望了解这款新获批药物、寻找更多治疗选择的中国直肠癌患者，可以考虑通过赴美就医，进一步了解自己是否适合这种治疗，以及在美国接受治疗的具体条件。

盛诺一家长期致力于帮助中国患者对接全球优质医疗资源，可协助患者联系美国权威癌症中心，通过专家远程咨询、病历评估及赴美就医等服务，帮助患者了解海外最新治疗方案，评估是否适合Jemperli治疗，并根据具体病情制定后续就医计划。

如果您或家人正在面临直肠癌治疗选择，希望了解美国最新获批疗法，欢迎拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

资料来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-dostarlimab-locally-advanced-rectal-cancer

[2]https://us.gsk.com/en-us/media/press-releases/jemperli-dostarlimab-gxly-approved-in-us-as-first-and-only-immunotherapy-for-adults-with-msi-hdmmr-locally-advanced-rectal-cancer/

[3]https://www.mskcc.org/news/rectal-cancer-disappears-after-experimental-use-immunotherapy

[4]https://www.onclive.com/view/fda-approves-dostarlimab-for-dmmr-msi-h-locally-advanced-rectal-cancer

[5]https://www.curetoday.com/view/fda-approves-jemperli-dostarlimab-for-dmmr-locally-advanced-rectal-cancer