96%患者肿瘤大幅缩小，78%患者实现无瘤！双靶点CAR-T疗法为难治性骨髓瘤带来新希望

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近日，在2025年美国血液学大会（ASH）年会上，BCMA/CD19 CAR-T疗法AZD0120，公布了针对复发/难治多发性骨髓瘤的早期研究结果。

在23例入组患者中，96%的人肿瘤有明显缩小，大约78%的人达到了几乎无病状态（包括血液检查、骨髓检查、影像检查等一整套指标都几乎正常）。

大部分疗效特别好、难以找到病灶的患者，经过更严格的深度检测（MRD基因检测）也基本找不到癌细胞残留。说明这款双靶点CAR-T疗法的深度缓解效果极佳。

来源：摄图网

AZD0120是种什么疗法？

这是CAR-T细胞治疗的一种新版本，名字叫 AZD0120。简单来说，就是把患者自己体内的一部分T细胞（免疫细胞“士兵”）抽出来，然后在实验室里“加装导航和武器”，再打回其体内，让它们专门去追杀骨髓瘤细胞。

AZD0120和普通CAR-T不同的是，科学家给它加装了“双导航”系统，分别靶向BCMA和CD19。这样做的好处是相当于拿到两把门钥匙进入了癌细胞的总部，即便它逃离原来的房间，我们也能打开新的房门将其抓捕。

AZD0120还采用了名为FasTCAR的“快速生产工艺”：

传统CAR-T细胞在体外要养好几天到几周，相当于“厂里先把士兵训练到长大再放出来”；AZD0120在体外只做“改装”，不做大规模扩增，“小兵先回患者体内，再在体内长大、自行扩军”。这样的好处是整个制备周期能更快完成，对病情紧、体力差、无法长时间等药的患者非常有意义。

该研究的关键数据如何？

目前虽然只是一项早期小样本研究（23个患者），但数字确实很亮眼：

有些人之前已经打过BCMA CAR-T、或用过BCMA双特异抗体，按理说这类人再治往往更难，但AZD0120依然保持着极高的起效率，80％的患者病灶几乎看不出来。

安全性方面，62%的人患者遭遇了细胞因子释放综合征（CAR-T常见副作用），但几乎都是轻度或中度，可通过药物控制。神经毒性方面（CAR-T常见副作用），低剂量组患者无人出现，高剂量组只有1例轻度神经毒性。没有治疗相关死亡，也没有患者因为毒性被迫降低剂量。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/camma-3-data-support-ongoing-investigation-of-cevostamab-in-heavily-pretreated-myeloma