用药4年，全员肿瘤无进展！软组织肉瘤前沿药Nirogacestat长期研究结果出炉！

用药四年，肿瘤没再长、无患者去世、患者肿瘤随着时间推移越变越小——这不是奇迹，而是Nirogacestat在真实世界中的良好表现。

硬纤维瘤是软组织肉瘤当中的一种。虽然它被归类为“良性”，但像个粗暴的入侵者——不全身扩散，却疯狂长进身体深处，压神经、卷血管、毁关节，疼得人夜不能寐。

因此Nirogacestat的出现，对硬纤维瘤患者来说无疑是重大利好！

目前，该药已经在美国获批上市。

来源：新英格兰医学杂志

锁住肿瘤生长的“开关”

Nirogacestat是一种叫“γ-分泌酶抑制剂”的口服药。

硬纤维瘤的细胞就像是被黑心老板控制的工人，源源不断地制造无用的组织，让肿瘤越堆越大，直至挤压神经、血管，给患者带来诸多痛苦。

而γ-分泌酶就是黑心老板发出“指令”的设备开关。Nirogacestat干的事，就是精准地把这个“开关锁住”，让工人“停工”，肿瘤自然萎缩。

用药4年，无人肿瘤进展！

根据发表在《临床肿瘤学杂志》（JCO）上的研究结果，3期DeFi临床试验的数据显示，142位肿瘤处于进展期的硬纤维瘤患者中，每日服用Nirogacestat的人，用药4年后，无一人肿瘤进展！

再看肿瘤缩小的数据——

更令人欣喜的是，随着时间推移，还有患者的肿瘤从“显著缩小”变成了“完全消失”。共有24位患者达到了肿瘤显著缩小，8位达到了肿瘤完全消失。

副作用可控，且越来越轻

当然，抗肿瘤药没可能零副作用。研究数据显示：

研究团队还特别关注了“卵巢功能影响”，发现约三成女性在头一年出现月经异常，但大多能恢复。三年后仅有1例新增绝经事件。

另有少数患者出现非黑色素瘤类皮肤癌（共5例），都通过切除完全治愈，无需停药。医生推测，这与既往日晒、年龄和放疗史有关。

一句话总结：早期用药后患者身体可能有点“水土不服”，但随着时间推移，药越吃副作用越轻，疗效也越来越显著！

值得一提的是，这款前沿药是由盛诺一家官方签约合作医院——美国纪念斯隆凯特琳癌症中心研发的，也是头一个针对赢纤维瘤的全身药物疗法。因此，纪念斯隆凯特琳癌症中心对该药的副作用管理和合理用药都有丰富经验。

纪念斯隆凯特琳癌症中心

欢迎大家在留言区畅聊自己的想法！也许您的选择、您的疑问，正好也是很多患者和家属所关心的。小编会定期挑选大家关注的话题并写成文章。期待看到你们的观点！

参考来源：

https://www.onclive.com/view/long-term-defi-data-confirm-durable-efficacy-and-consistent-safety-of-nirogacestat-in-desmoid-tumors