孤儿药是啥？FDA授予肺癌、胰腺癌新药zenocutuzumab孤儿药认证！

时间：2020-08-05  作者：盛诺一家

孤儿药是什么呢？孤儿药又被称为罕见药，用于预防、治疗诊断罕见病的药品。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，所以很多药企都不会关注相关治疗药物的研发。不过美国每年都会在医疗领域投入大量的资源，研发孤儿药。现在我国对孤儿药的相关研究数量较少，每年都有很多肺癌、胰腺癌或者是罕见病患者选择出国看病。

近日，FDA授予zenocutuzumab 孤儿药认证。

目前zenocutuzumab 的临床试验正在招募中，胰腺癌、肺癌等其他实体瘤都有望参加。

根据2019年国际分子靶点和癌症治疗会议上的一项研究报道，zenocutuzumab 对既往接受过治疗的NRG1基因融合胰腺癌表现出抗癌活性。

药物有效性

参与这项研究的患者每2周接受一次zenocutuzumab 的静脉输注，剂量为750mg。

根据会议报道：一位52岁的男性胰腺癌患者在治疗至少7个月后肿瘤缩小，疾病得到部分缓解。这位患者存在ATP1B1-NRG1基因融合。治疗的严重副作用为2级，也就是毒副作用相对可控。一位54岁的非小细胞肺癌男性患者在治疗至少4.5个月后肿瘤缩小，疾病得到部分缓解。这位患者为CD74-NRG1阳性。

一位34岁的男性胰腺癌患者在治疗至少7个月后疾病稳定，这名患者也是ATP1B1-NRG1阳性。治疗严重副作用为1级，也就是毒副作用较轻微。

药物安全性

    在安全性方面，117位接受治疗的患者大部分副作用都是比较轻微的1-2级，3级副作用发生率不到5%，没有出现4级副作用。此外，患者也没有严重的胃肠道反应、皮肤毒性或心脏毒性。

    总体来说，zenocutuzumab 耐受性良好。

药物介绍

    Zenocutuzumab 是一款新型的双特异性抗体药物，可以强力结合HER2和HER3受体，从而阻断HER3和其配体NRG1的相互作用。

NRG1基因融合是一种罕见但是强有力的癌症驱动因素，常常出现在胰腺癌、肺癌和其他实体瘤中。大部分的胰腺癌为胰腺导管腺癌，据估计，NRG1在胰腺导管腺癌中的发生率约为0.5%-1.5%。

患者招募

目前，zenocutuzumab正在一项1/2期临床试验中进行测试，试验由美国纪念斯隆凯特琳癌症中心领导，在美国、欧洲、新加坡等地均有开展。

试验将评估zenocutuzumab单药治疗NRG1基因融合阳性癌症患者的安全性和有效性。试验分为3个组别：NRG1融合的胰腺癌组、NRG1融合的非小细胞肺癌组、其他NRG1融合的实体瘤组。

    每年美国都会开展大量的临床试验，以探索更好治疗癌症的办法和收集新药的临床数据。现在不少国内患者都会选择去美国，因为有更好的药物种类可以选择。癌症晚期患者可以考虑参加美国的临床试验，接受新的治疗办法，来延长自己的生命期。

文章来源：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-zenocutuzumab-as-treatment-of-pancreatic-cancer