GOSH研究人员发现治疗脑肿瘤婴儿患者的新方案

时间：2020-08-05  作者：盛诺一家

脑肿瘤是指生长在颅腔内的恶性肿瘤，又被称为颅内肿瘤、脑癌。脑肿瘤是小儿时期较为常见的一种肿瘤，发病率较高。小儿脑肿瘤临床表现有呕吐、头痛等症状。婴幼儿患者则会表现出烦躁不安、头颅增大等症状。脑肿瘤不仅会影响儿童的智力发育、身体，病情严重会危险患者的生命安全。

一项伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOSH ICH)参与的国际合作研究发现，婴儿脑肿瘤与大龄儿童脑肿瘤在生物学上存在差异，可以通过已有药物进行靶向治疗。

这一新的认识将改变世界卫生组织对婴儿脑肿瘤的诊断指南，并可能帮助一些儿童免受化疗等强化治疗之苦。

这项研究发表在了《Cancer Discovery(癌症发现)》杂志上，该研究是目前针对婴儿脑肿瘤深入的研究之一，包含来自世界各地241名患者的样本。尽管这些肿瘤样本在显微镜下看起来很相似，但科学家们发现其中54%非常独特，具有完全不同的遗传学特征。这些独特的样本中一半以上具有特定的遗传缺陷(ALK和NTRK基因融合)，可以通过已有药物进行靶向治疗。

这项研究对一种名为胶质瘤的侵袭性脑肿瘤提供了新的认识。婴儿中的这种肿瘤不仅不同于其他类型的肿瘤，而且根据患儿的年龄有不同表现。

与诊断时超过一岁的婴儿相比，在一岁以内确诊的婴儿似乎有更大的存活机会——其中三分之二的存活时间超过5年。

这项研究表明，基因差异可能解释了为何幼龄儿童中肿瘤的侵袭性较低。化疗可对发育期患儿的大脑造成伤害，而这项研究的结果有助于识别那些可能不需要化疗的患儿。

“虽然对某些类型的婴儿脑肿瘤来说，化疗是一个很好的选择，但有其副作用。通过进一步的研究，我希望能为所有脑肿瘤患儿找到更具针对性、更温和的治疗方案。” GOSH儿童健康研究所的儿童神经病理学教授Tom Jacques表示。

这项研究包括来自世界各地的脑胶质瘤患儿样本，研究由伦敦癌症研究所牵头，得到了来自德国海德堡霍普儿童癌症中心、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOSH ICH)以及美国圣裘德儿童研究医院同事的支持。

在识别出这些具有ALK缺陷的肿瘤后，研究团队在实验室利用小鼠模型评估了ALK抑制药物的作用，发现它显著地缩小了肿瘤的大小，并且效果优于化疗。

随后，研究团队利用具有NTRK基因融合的患者样本在实验室培养出微型肿瘤，并发现这些肿瘤对NTRK抑制药物具有良好的应答。

两名具有NTRK基因融合的脑肿瘤患儿接受了靶向药物治疗并成功取得效果，这为今后更加个性化的靶向治疗方法提供了进一步的证据和希望。

Jacques教授表示：“这项合作研究表明，我们不仅可以为患儿提供更温和的治疗，还可以为患有其他危及生命的肿瘤的儿童提供更有效、更个性化的治疗。”。

更多的临床试验将立项开展，以帮助更好地了解肿瘤生物学特点，并进一步试验NTRK和ALK靶向治疗。

这项工作由多家慈善机构资助，包括CRIS癌症基金会、脑肿瘤慈善基金会、英国癌症儿童协会、大奥蒙德街医院儿童医院慈善基金会和英国癌症研究所。在GOSH和ICH开展的涉及人体细胞和患者样本的研究则得到了国家健康研究所(NIHR)GOS生物医学研究中心(BRC)的大力支持。

大奥蒙德街医院(GOSH)的血液和肿瘤科和伦敦大学学院医院 (UCLH)通力合作，成为欧洲较大的儿科与青少年癌症诊疗中心。该科室专门为治疗罕见和复杂的儿童癌症疾病而设立，其总体的血液和肿瘤疾病生存率可与国际上的好结果相媲美。

GOSH的肿瘤科也专长于治疗实体肿瘤癌症患者。其治疗领域囊括了尤因氏肉瘤、肝母细胞瘤、霍奇金淋巴瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤、横纹肌肉瘤和其他软组织肉瘤、生殖细胞肿瘤以及许多其他罕见的肿瘤类型。

大奥蒙德街医院在儿童脑肿瘤治疗领域十分权威，拥有丰富的实践经验和先进的医疗器械。每年全球都有大量脑瘤儿童患者去英国看病，国内的儿童脑瘤患者如果选择去英国看病，可以联系盛诺一家这样专业的出国看病海外医疗服务平台。盛诺一家致力于让国内患者获得更好的医疗资源，让儿童脑瘤患者也有美好的明天！

文章来源：

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/researchers-unlock-new-treatment-options-babies-brain-tumours