胰腺肿瘤效果药，美国研发新药PEGPH20

时间：2020-07-23  作者：盛诺一家

在我国，胰腺肿瘤的五年治愈率非常低。究其原因，一是胰腺肿瘤的筛查不及时，发现时往往已经是晚期了。另外一点就是，国外上市的新药，要经过一段时间的审批后，才能在国内面市。为了寻求更好的治疗，及时使用到新药、特效药，很多国内胰腺肿瘤的患者选择去美国治疗。

胰腺的肿瘤可分为许多类型, 较常见的是胰腺腺肿瘤（Pancreatic Adenocarcinoma），占了85%，因此胰肿瘤一词有时也用来直接指称胰腺腺肿瘤, 这些腺肿瘤发源于胰腺制造消化酶的部位；该部位也可能发生其他几种通称为非腺肿瘤（non-adenocarcinomas）的癌症。另外1%－2%的病例为来自神经内分泌细胞的神经内分泌肿瘤，这类癌症的侵袭性通常没有胰腺腺肿瘤强。

胰腺肿瘤较常见的症状和征兆包括黄疸、腹痛或背痛、不明原因的体重减轻、浅色粪便、茶色尿和食欲不振。疾病的早期通常没有症状，且这些症状通常不具特异性，因此发现胰腺肿瘤时常常已经进展到癌症晚期，癌细胞已经远端转移到身体其他部位。

    PEGPH20的出现为胰腺癌病人带去了新的希望。弗雷德哈钦森肿瘤研究中心的Sunil Hingorani报告：与接受标准治疗的转移性胰腺癌患者相比，接受实验性药物PEGPH20（聚乙二醇重组人透明质酸酶）联合标准治疗患者的无进展生存期显著延长4个月。

    从2016年开始，弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究员将新药PEGPH20 加入 3 期胰腺癌患者的化疗方案中。在治疗胰腺癌的过程中，较困扰医学界的关键就在于，胰腺肿瘤有很高的内部压力，它会使局部血管崩溃，从而防止抗癌药物的进入，而PEGPH20可以减少这些压力，使药物在血液循环中穿透肿瘤，进行化疗，这也是科学家决定将 PEGPH20 加入胰腺癌晚期治疗的目的。

美国胰腺肿瘤效果药：到底什么是PEGPH20？

    PEGPH20这种实验性药物来自一项自然出现的酶，该药物分解了一种叫做透明质酸（HA）的分子，这种分子在很多胰腺癌患者中产生。PEGPH20可降低肿瘤组织间的压力，以至于在血液中循环的化疗可渗透到肿瘤内。

    HA通常会出现在人体内，与水结合而形成凝胶。但在胰腺肿瘤中，当凝胶增多，会增加肿瘤内部压力，压迫局部血管直至闭合。HA水平高的胰腺癌患者的预后会较差。

美国胰腺肿瘤效果药：HALO 202背景

    Hingorani及其团队先在小鼠进行了研究。结果显示，PEGPH20联合化疗会长久地减少因压力梯度而进入小鼠肿瘤中的HA的量，这样导致肿瘤缩小，增加了小鼠的生存时间。

    在该项Ⅱ期研究（HALO-109-202）中，研究者将晚期胰腺癌患者随机分配接受标准治疗（一线联合化疗），加或不加PEGPH20。当把所有231例可评估患者关于PEGPH20的数据统计到一起后发现，添加PEGPH20的获益较小，只延长了几周的无进展生存期。

    但当研究者将结果根据药物的靶向目标、患者肿瘤中富含HA的水平进行分层时，研究结果出现明显差异。84例HA水平很高的肿瘤患者中，加入PEGPH20到化疗方案中，疾病进展会平均延迟9.2个月；单纯化疗的疾病进展会延迟5.2个月。

美国胰腺肿瘤效果药：Ⅲ期研究

    Hingorani表示，该项Ⅱ期研究结果提示可以继续进行该药物的Ⅲ期研究，但仅限于HA水平高的胰腺癌患者。此外，该项Ⅲ期试验旨在提供该种新药的更严格的获益证据——确定PEGPH20是否可以真正延长患者的寿命，不仅仅是疾病进展时间。研究者关于该项Ⅱ期研究的探索性分析提示，实验性药物可延长诊断后HA高水平患者平均为期1年左右的寿命。如果该项Ⅲ期研究证据确凿，那么该药物将成为胰腺肿瘤新的治疗基准。

美国胰腺肿瘤效果药：副作用

    副作用方面，主要是血栓的风险，因此对于有血栓高危因素的患者，不建议使用这个新药。其他病人，在加入新药的同时，给予低分子肝素预防性抗凝。这样处理以后，血栓的风险基本可以控制。

美国效果药在中国上市往往需要一个较长的审核时间。于是很多的国人就选择去美国看病，为了得到更好的治疗。胰腺肿瘤效果药在使用的时候应该听从医嘱，根据医生的指导配合使用并治疗。