治疗42.6个月仍无需换药！欧洲首个可覆盖3类BRAF异常的胶质瘤靶向药获批

发布时间：2026-04-24 作者：盛诺一家更新时间：2026-04-24

近日，一款叫tovorafenib（Ojemda）的靶向药，已经在欧洲拿到有条件批准，用于治疗带有BRAF基因异常（V600E突变、融合、重排）的复发或难治性儿童低级别胶质瘤。支持这项批准的FIREFLY-1临床研究数据显示，该药让71%的患者肿瘤出现明显缩小。

2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准该药上市，适应症和本次欧洲相同。

来源：OncLive官网

这款药解决的是哪类难题？

这款药主要针对的是这样一类人群：

低级别胶质瘤患儿此前已经接受过治疗，但效果不理想或者出现复发，同时肿瘤里检测到了BRAF基因变异的低级别胶质瘤患儿

低级别胶质瘤（pLGG）是一类生长比较慢的肿瘤，但问题在于，它常常长在脑部关键位置，很难彻底切干净。于是治疗就变成一种反复拉扯——控制住一段时间，又慢慢出现变化，再进入下一轮治疗。

在这些肿瘤里，有一部分带着BRAF基因异常——比如BRAF V600E突变、BRAF基因融合或重排。

我们可以简单把这类异常统一理解为癌细胞工厂的“开关”，只要它打开，癌细胞就有源源不断的动力开工生产。

Tovorafenib就是专门用来关闭这个“开关”的靶向药（RAF激酶抑制剂），能很好地压制携带BRAF变异的癌细胞。

半数人42.6个月无需换药

2期FIREFLY-1试验纳入了137名6个月到25岁的低级别胶质瘤患者，他们都已复发或病情进展，并携带有BRAF基因异常，且此前接受过至少一次全身系统性药物治疗。

研究人员将这些患者分成两组，一组76人用于分析药物的疗效，另外一组60人用于评估药物安全性。

数据显示：患者用药后，71%的患者肿瘤明显缩小，另有6%的患者肿瘤保持稳定。该药的起效时间不算快，大约半年左右开始看到明显效果。

这项研究最亮眼的部分，是能大幅延长患者的病情稳定时间。原本研究人员认为该药大概能维持患者大约2年的病情稳定，结果日子到了之后，他们惊喜地发现，该药依然有效，不需要更换其他的方案。

具体来说，一半用药患者在随访42.6个月时，病情仍然没有恶化到需要换药的程度。且随着随访时间延长，这个数据还可以继续提升。

该药虽然有效，但会给患者带来一定的副作用，比如头发变色、肌酸磷酸激酶升高、疲劳、贫血、呕吐、头痛、皮疹、发烧、皮肤肝脏以及生长速度变慢。

比较严重的副作用，多是生长速度下降、贫血、肌酸磷酸激酶升高这三项。另外，大约13%的患者因副作用被迫停药。

编者按

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