这种罕见病的头款治疗药物获批，骨软化有了克星！

发布时间：2020-06-23  作者：盛诺一家  更新时间：2023-12-12

TIO是一种以肿瘤导致骨骼弱化和软化为特征的罕见病。与TIO有关的肿瘤释放一种肽激素样物质——成纤维细胞生长因子23（FGF23），该物质可降低磷酸盐水平。

“TIO的治疗重点是识别和切除引起这种疾病的肿瘤。然而，如果此类治疗不可行，可利用Crysvita帮助提高血磷水平。”FDA药物评估和研究中心的普通内分泌科代理主任Theresa E. Kehoe医生说道，“作为头个获得FDA批准的可用于治疗这种衰弱性疾病的方案，今天这一举措为肿瘤无法发现或切除的TIO患者的治疗选择探索做出了重要贡献。”

FGF23可调节磷酸盐的水平，而磷酸盐是一种电解质，在骨量维持、细胞产生能量和神经功能方面发挥着十分重要的作用。当体内磷酸盐水平不足时，骨骼开始软化和弱化，造成骨软化症（骨骼明显软化）。

在共入组了27名TIO成人患者的两项研究中评估了Crysvita的安全性和有效性。在这两项研究中，患者每四周接受一次Crysvita。

对于第一项研究，半数患者在24周期间达到磷酸盐正常水平，并在144周期间保持正常或接近正常的磷酸盐水平。

在第二项研究中，69%的参与者在24周期间达到磷酸盐正常水平，并在88周期间保持正常或接近正常的磷酸盐水平。

第一项研究中的患者的骨扫描结果也表明，与骨软化症（骨骼软化）有关的骨骼病变得到了治愈。

据报告，有服用Crysvita的患者出现超敏反应，如皮疹和荨麻疹。如果发生严重的超敏反应，患者应停止服用Crysvita，并与卫生保健提供者讨论进一步的治疗方案。此外，血磷水平高于正常范围可能与肾钙盐沉着症（一种在肾脏沉积过多钙盐时发生的疾病）风险升高有关。

在服用Crysvita的TIO成人患者中，常见的副作用包括牙齿脓肿（感染）、肌肉痉挛、头晕、便秘、注射部位反应、皮疹和头痛。

需要注意的是，以下患者不应服用Crysvita：服用口服磷酸盐或活性维生素D的患者、血清磷酸盐水平处于或高于其年龄所对应的正常范围的患者，以及伴有重度肾损害或晚期肾病的患者。

Crysvita还获得了FDA的批准，可用于治疗X连锁低磷血症的成人和6个月及以上的儿童患者，而X连锁低磷血症可引起血磷水平偏低，从而导致儿童和青少年的骨骼生长发育受损。

编者按：

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来源：

本文编译自FDA官网发布的《FDA Approves First Therapy for Rare Disease that Causes LowPhosphate Blood Levels, Bone Softening》一文

原文链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-disease-causes-low-phosphate-blood-levels-bone-softening

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