白血病新疗法，1期试验近百分之七十的患者癌细胞消失

时间：2020-03-19  作者：盛诺一家

该研究由圣裘德儿童研究医院的Seth E. Karol医生领导，研究者认为“鉴于该疗法的安全性和有效性数据，也应该在新确诊为高风险的AML儿童患者中进行试验”。

费城儿童医院的Richard Aplenc也发表了评论，他认为该研究之所以备受瞩目，原因是“该研究不仅是头个在儿童患者中评估Venetoclax疗效的研究，也是头个评估venetoclax联合高强度AML化疗的研究。因此，这一研究结果对更广泛的AML成人患者群也具有重要意义”。

该研究为剂量递增研究，最初招募了38名3-22岁的AML患者，其中4名为原发性难治性AML患者，33名为复发性AML，还有1名为复发性混合表型的AML。入组患者分别接受不同剂量的venetoclax和阿糖孢苷治疗，联合或不联合蒽环类药物伊达比星。

中位随访7.1个月时，研究者对35名患者进行了评估，其中24名患者都取得了缓解。具体来说，16人获得完全缓解，4人获得不完全血液学恢复的完全缓解，4人获得部分缓解。总缓解率为69%。

“我们的数据显示，相比较中等剂量的阿糖胞苷，venetoclax联合高剂量化疗，更容易带来完全缓解，”研究者说道。

因此，第二阶段研究者用了更高剂量的venetoclax和阿糖孢苷。果然缓解率提高：在接受第二阶段剂量药物的20名可评估的患者中，14名患者取得完全缓解，完全缓解率百分之七十，另外2名患者部分缓解。因此总缓解率达百分之八十。

研究常见的3-4级不良反应为发热性中性粒细胞减少、血液感染及侵袭性真菌感染。

不过也有一小部分患者疗效不佳，这类患者为FLT3激活突变的患者。研究者认为“联合venetoclax与FLT3抑制剂可能是治疗这类患者的一个方向”。

Aplenc在评论中说道，“在化疗方案中加入蒽环类药物，对缓解率的提高似乎没有太大作用。”具体来说，在venetoclax剂量相同的情况下，11位没用伊达比星的患者中有7人（64%）完全缓解，9位接受伊达比星治疗的患者中有6人（67%）获得完全缓解。

可见venetoclax单药就有可能提高诱导方案的有效性，这也是非常激动人心的一点。因为蒽环类药物会增加儿童患者心血管疾病风险，因此如果能用venetoclax代替蒽环类药物，对患者具有重要影响，Aplenc说道。

Venetoclax目前已获批治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤，我们期待AML也能成为该药的新适应症！

来源：

本文编译自medscape官网发布的《Venetoclax and Chemo: A 'StepForward' for Children With r/r AML》一文

原文链接：https://www.medscape.com/viewarticle/926951#vp_2

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