这款药物有望改变RET融合阳性肺癌的治疗丨上市申请递交已启动！

时间：2020-01-15  作者：盛诺一家

导 言

对于RET融合阳性肺癌，目前还没有靶向药获批。可喜的是，近日高度选择性RET抑制剂Pralsetinib传来进一步的好消息，也就是大家常说的BLU-667，该药物在此类患者中表现出不俗的疗效，而且上市申请递交已启动！

一项I / II期临床试验显示，在先前接受过铂类药物治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，靶向药Pralsetinib获得了61%的客观缓解率，并且疗效持续时间较长。

研究结果一经公布，Blueprint Medicines公司便开始向美国食品药品监督管理局FDA递交Pralsetinib的滚动新药上市申请（NDA），预计将于2020年#1季度完成递交。滚动申请是指将送审资料分批次递交给FDA，这样可以缩短新药审理的周期。

截至2019年11月18日，在80例可评估的先前曾接受铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，Pralsetinib治疗后的客观缓解率为61％，95%的患者肿瘤缩小，其中14％的患者靶肿瘤完全消失。目前中位疗效持续时间还没有达到。

在未经治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中（n = 26），客观缓解率为73％。总体而言，这组患者中有12％达到了完全缓解，并且所有患者的肿瘤均缩小!

在安全性方面，Pralsetinib的耐受性良好，其安全性与先前报道的数据一致。大多数不良事件的严重程度为1级或2级。4名患者由于出现治疗相关不良事件而终止了治疗。

Blueprint Medicines公司的首席医务官Andy Boral博士表示：

随着Pralsetinib的临床数据日趋成熟，实现了深度缓解且疗效持久，以及对抗脑转移的强有力证据，我们对Pralsetinib为广泛的RET融合患者带来长期受益潜力的信心不断增强。

目前，I / II期ARROW试验还在进行中，即“一项在甲状腺癌、非小细胞肺癌和其他晚期实体瘤患者中研究高度选择性RET抑制剂Pralsetinib (BLU-667)的1/2期试验”，目前正在招募。该研究是一项国际多中心试验，在多个国家和地区开展。

另外，针对未经治疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌，Blueprint Medicines公司将于2020年1月启动III期研究，即“一项在RET融合阳性、转移性非小细胞肺癌患者中研究一线使用Pralsetinib对比标准治疗的随机开放性3期试验”，标准治疗为铂类为基础的化疗联合或不联合帕博利珠单抗(即K药)，该试验尚未开始招募。

想要参加临床试验的患者，可以点击下方小程序详细咨询。

参考资料

[1]美国医学资讯网站targeted>于2020年1月10日发布的《Pralsetinib在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中获得持久的疗效》，Pralsetinib Achieves Durable Responses in Patients With RET+ NSCLC，

https://www.targetedonc.com/news/pralsetinib-achieves-durable-responses-in-patients-with-ret-nsclc

[2]美国临床试验官网https://clinicaltrials.gov/发布的《一项在甲状腺癌、非小细胞肺癌和其他晚期实体瘤患者中研究高度选择性RET抑制剂Pralsetinib(BLU-667)的1/2期试验》，Phase 1/2 Study of the Highly-selective RET Inhibitor, Pralsetinib(BLU-667), in Patients With Thyroid Cancer, Non-Small Cell Lung Cancer, andOther Advanced Solid Tumors (ARROW)，https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03037385

[3]美国临床试验官网https://clinicaltrials.gov/发布的《一项在RET融合阳性、转移性非小细胞肺癌患者中研究一线使用Pralsetinib对比标准治疗的随机开放性3期试验》，https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04222972

原文链接：

https://mp.weixin.qq.com/s/C56S27cHK-GqmlJzNeZDRg