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视神经脊髓炎谱系障碍如何治疗?

时间:2020-05-08  作者:盛诺一家

视神经脊髓炎谱系障碍是一种很罕见的疾病,几乎很少有人了解,那么视神经脊髓炎谱系障碍如何治疗?由于人们对疾病的认识不到位,往往会不知道该怎么治疗,下面就由专业人士来为大家讲解一下有关视神经脊髓炎谱系障碍如何治疗的问题吧。


视神经 脊髓炎谱系障碍如何治疗一起来了解一下吧。

FDA批准罕见自体免疫疾病疗法药物Soliris


不久前,FDA批准依库珠单抗注射液(商品名Soliris 舒立瑞),用于治疗AQP4阳性视神经脊髓炎谱系障碍成人患者。这是一种中枢神经系统自体免疫性疾病,主要影响视神经和脊髓。而Soliris是头款获批治疗该病的疗法药物。


“视神经脊髓炎谱系障碍是一种致人衰弱、严重影响患者生活的疾病,”FDA神经病学药品部主任Billy Dunn博士表示。“Soliris的这一新适应症获批改变了视神经脊髓炎谱系障碍的治疗现状。为了加快开发和批准安全有效治疗这一疾病的药物,我们与制药企业开展了广泛合作,Soliris获批用于治疗这种疾病标志着我们与药企的合作取得了胜利,我们将继续在其他罕见病领域做出努力。”


●   什么是视神经脊髓炎谱系障碍?


视神经脊髓炎谱系障碍患者的免疫系统错误地攻击身体内的健康细胞与蛋白质,更常受到攻击的是视神经和脊髓。这些患者通常患有视神经炎,这会引起眼睛疼痛和视力丧失。患者还可能会出现导致横贯性脊髓炎的疾病发作,这往往会造成麻木、无力或四肢瘫痪,同时伴有大小便失禁。大约50%的视神经脊髓炎谱系障碍患者会出现永久性视力损伤和瘫痪。据美国国立卫生研究院报道,女性比男性更容易罹患视神经脊髓炎谱系障碍。

视神经脊髓炎谱系障碍的出现,与抗AQP4抗体同AQP4蛋白结合有关。抗AQP4抗体的结合可以激活免疫系统的其他组成部分,对中枢神经系统造成炎症和损害。


●   Soliris的有效性


一项临床试验证明了Soliris这款药物治疗这种疾病的有效性。该试验入组了143名抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍患者。在该试验中,患者被随机分配接受Soliris药物治疗或安慰剂治疗。该试验显示,相比安慰剂治疗,Soliris治疗在为期48周的试验过程中使患者的疾病复发次数减少了94%。Soliris还减少了患者住院治疗的需要,以及患者使用皮质类固醇和血浆置换治疗急性发作的需要。


●   Soliris的副作用


Soliris的药物标签上注有黑框警告,提醒医生和患者注意,接受Soliris治疗的患者发生过危及生命和致命的脑膜炎球菌感染,如果不及早发现和治疗,这种感染可能会迅速危及生命或致人死亡。应该对患者进行监测,以发现脑膜炎球菌感染的早期迹象,如果怀疑发生感染,应立即对患者进行评估。正在接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者应停止使用Soliris。在对有任何其他感染的患者使用Soliris时,医生应谨慎行事。在当前这项临床试验中,未发现患者发生脑膜炎球菌感染。


Soliris只能通过风险评估和缓解策略项目(REMS)下的一个针对性计划来获得。开药者必须参加REMS项目。开药者必须告知患者发生脑膜炎球菌感染的风险,为患者提供REMS教育材料,并确保患者接种了脑膜炎球菌疫苗。给患者开药的同时必须为患者配发FDA批准的病人用药指南,以便让患者了解关于该药的使用及风险的重要信息。


在当前这项临床试验中,患者报告的常见不良反应是上呼吸道感染、普通感冒(鼻咽炎)、腹泻、背痛、头晕、流感、关节疼痛(关节痛)、咽喉痛(咽炎)和挫伤。


●   Soliris的其他适应症


Soliris早在2007年就获得FDA批准上市。该药已获批用于减少阵发性夜间血红蛋白尿成人患者的红细胞破坏,用于治疗一种导致肾脏小血管中形成异常血栓的罕见病(成人及儿童患者),以及用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力成人患者。


视神经脊髓炎谱系障碍如何治疗?通过对上面内容的了解后,相信你对视神经脊髓炎谱系障碍有了新的认识,如果自己存在视神经炎或者脊髓炎的情况,一定要尽早去治疗,明确病情的进展程度,如果想要采用Soliris药物治疗,要选择正规的途径,根据自身的病情来衡量是否合适。


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