难治性胆道癌缓解率提升两倍多！美国FDA授予Tovecimig(CTX-009)孤儿药资格认定

发布时间：2026-04-13 作者：盛诺一家更新时间：2026-04-13

摘要

根据韩国生物技术公司ABL Bio发布的一份新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Tovecimig（又名CTX-009）用于治疗胆道癌患者的孤儿药资格认定。

注：FDA的孤儿药资格认定项目，主要针对患者人数少于20万的罕见疾病，旨在鼓励在药物开发较为有限的领域推进新疗法的研发。

2024年4月，Tovecimig已获得FDA授予的快速通道资格，用于转移性或局部晚期胆道癌患者的二线治疗。

来源：MD安德森癌症中心官网

Tovecimig在胆道癌中的疗效数据

目前Tovecimig新的疗效数据来自2/3期COMPANION-002试验（临床试验注册号：NCT05506943），该研究评估了Tovecimig联合紫杉醇（化疗药）用于晚期胆道癌患者的效果。

顶线结果显示，与紫杉醇单药相比，Tovecimig联合紫杉醇组在主要终点客观缓解率（ORR）方面取得了具有统计学意义的改善。

Tovecimig联合紫杉醇组的客观缓解率（ORR）为17.1%，意味着有17.1%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；紫杉醇单药组为5.3%。
在接受Tovecimig联合紫杉醇治疗的患者中，1名患者达到完全缓解（肿瘤完全消失），16.2%的患者达到部分缓解（肿瘤显著缩小）。
Tovecimig联合紫杉醇组的疾病进展率为16.2%，紫杉醇单药组为42.1%。

注：

顶线结果是临床试验核心、早期公布的一批关键数据。
客观缓解率（ORR）指肿瘤显著缩小和完全消失的患者比例。

在最初报告时，无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）等次要终点的数据尚未成熟。开发方目前计划在2026年4月稍晚时候公布相关数据。

关于2/3期COMPANION-002试验

COMPANION-002试验是一项多中心、随机、开放标签研究，共纳入168名不可切除的晚期、转移性或复发性胆道癌患者。

患者需年满18岁，经组织学或细胞学确诊患病，并在一线吉西他滨联合铂类化疗后确认出现疾病进展。受试者还需具备0或1分的ECOG体能状态（意味着患者几乎没有症状或仅有轻微不适，能正常工作和生活，身体状态良好），按照RECIST v1.1标准至少有1个可测量病灶，且预期生存期至少12周。

研究人员按2:1比例将患者随机分配至Tovecimig联合紫杉醇组（共111名）或紫杉醇单药组（57名）。

联合组的治疗方案为：每28天一个周期，在第1天和第15天静脉输注10mg/kg的Tovecimig，同时在第1天、第8天和第15天静脉给予80mg/m²的紫杉醇。对照组接受相同的紫杉醇方案。单药组患者在确认疾病进展后，可交叉进入Tovecimig治疗组。

该试验的主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和缓解持续时间（DOR）。

安全性

Tovecimig的安全性特征可控，并且与此前该药的临床评估结果一致。

根据2025年4月公布的数据，独立数据监查委员会（专家组）已经4次评估安全性，并认为试验可以按原计划继续进行。

专家评论

“作为一名从业超过20年的临床医生，我亲眼见证了胆道癌这种疾病的治疗难度。目前患者可选择的治疗手段非常有限，尤其是在二线治疗阶段，绝大多数患者甚至没有任何获批的治疗方案。每一项临床试验都在推动新治疗方案的出现，我也期待Tovecimig未来的持续进展。”美国胆管癌基金会首席医学官Juan Valle博士在新闻稿中表示。

关于胆道癌

在美国，胆道癌每年大约影响2.3万人。更棘手的是，约85%的患者体内没有可以用靶向药治疗的突变。这意味着，一旦进入二线治疗，目前几乎没有FDA正式批准的标准方案。

临床上虽然也会用一些药物组合，但很多并不是针对这个病获批的，效果也比较有限：客观缓解率通常只有5%左右甚至更低，患者的中位总生存期约为6个月（一半患者生存时间超过6个月）。

关于Tovecimig

Tovecimig是一款双特异性抗体药物，通过靶向DLL4和VEGF-A信号通路，抑制肿瘤血管生成和血管形成。临床前和早期临床数据表明，同时阻断这两条通路，在多种实体瘤中具有较强的抗肿瘤活性，包括结直肠癌、胃癌、胆管癌、胰腺癌和非小细胞肺癌。

在既往接受过多种治疗且对已批准抗VEGF疗法产生耐药的癌症患者中，Tovecimig单药已观察到部分缓解（肿瘤显著缩小）。

编者按

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资料来源：

[1]https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-tovecimig-for-biliary-tract-cancer

[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/01/3053162/0/en/Tovecimig-CTX-009-Meets-Primary-Endpoint-in-the-Ongoing-Randomized-Phase-2-3-Study-in-Patients-with-Biliary-Tract-Cancer.html