Patrick Y. Wen

中枢神经系统癌症NCCN指南专家组成员

丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心主任

哈佛大学医学院神经内科学教授

Castle Connolly美国超级医生

由Wen教授领导的多学科研究小组的主要研究目的是找到治疗脑瘤患者的更有效疗法。

该研究小组致力于开发新型靶向分子药物，目前正在对这些药物进行多项临床试验。近期，他们已开始对靶向分子药物的联合治疗进行临床试验，联合治疗可能比单药治疗更有效。

在这些临床试验中，他们还对患者的肿瘤进行基因型分型并得出肿瘤基因型分型与治疗效果之间的关联，希望以此确定哪些患者有可能得益于试验疗法。另外，他们还开展临床试验，对新的血管生成抑制剂、联合化疗、通过对流将药物输送至瘤内的方法以及肿瘤疫苗等进行评估。

该研究小组的第二大研究重点是开发治疗脑膜瘤、脑转移瘤和脑膜转移瘤的新疗法。他们正在进行临床研究，评估靶向分子药物和新型化疗药物对这些癌症的疗效。该研究小组还与小儿神经肿瘤科和癌症生物学科合作开展了一个临床前研究项目，旨在发现新的治疗靶点和评估新药能否用于临床试验。

此外，该研究小组还特别专注于研究影响脑瘤患者尤其是静脉血栓栓塞性疾病患者的生存质量问题。他们目前正在研究静脉血栓栓塞性疾病的分子基础和评估预防性抗凝血药的效果。同时，他们即将开始研究与评估预防性抗惊厥药对从未出现过癫痫发作的恶性神经胶质瘤患者的预防作用，以及哌甲酯等药物对放疗所致疲劳的缓解效果。

• 口服ONC201在复发性胶质母细胞瘤、H3 K27M胶质瘤和中线胶质瘤中的2期试验（招募中）；

• PVSRIPO在复发性恶性胶质瘤中的2期研究等。

Wen教授，是中枢神经系统癌症NCCN指南的主要制定者之一。

中枢神经系统癌症，是指起源于中枢神经系统内的组织或结构的恶性肿瘤，主要包括胶质瘤、室管膜瘤、原始神经外胚层肿瘤、中枢神经系统淋巴瘤、生殖细胞肿瘤、转移瘤等。

由于病变主要位于颅内或椎管内，中枢神经系统癌症一般具有较高的致残率和致死率。

作为哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心的主任，Wen教授在原发性脑瘤和脊髓肿瘤的临床诊治方面具有非常丰富的经验，其 研究重点是开发新疗法特别是靶向分子药物，治疗脑瘤以及癌症患者的神经系统并发症。

• ONC201治疗H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤儿童及成人的研究（2019）；

• ONC201在成人复发性胶质母细胞瘤中的生物活性研究（2020）；

• 新辅助抗PD-1免疫治疗在复发性胶质母细胞瘤中的相关研究（2019）等。

脑转移、脑瘤、胶质母细胞瘤、低级别胶质瘤、原发性中枢神经系统淋巴瘤、脑膜瘤