美国全新靶向药PMD-026开启临床试验，晚期和局部转移乳腺癌患者有望从中受益！

发布时间：2026-03-17 作者：盛诺一家更新时间：2026-03-17

现在，科学家正在研究一种全新的靶向药PMD-026，这种药物的目标是阻断一种叫RSK的关键蛋白，从而切断肿瘤细胞不断生长的信号。

研究人员发现，RSK处在多条肿瘤生长信号通路的交汇处，如果能够把这个“信号枢纽”堵住，肿瘤可能就会失去继续扩张的能力。

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科学家盯上了RSK这个“信号枢纽”

如果把癌细胞想象成一台失控的机器，那么细胞内部的各种信号通路就像控制机器运转的电路系统。只要这些电路不断发出“继续生长”的指令，肿瘤就会持续长大。

在乳腺癌中，科学家发现有两条非常重要的生长信号通路：PI3K通路和ERK-MAPK通路。所谓“信号通路”，简单来说就是细胞内部传递生长指令的一系列分子链条。当这些通路被激活时，细胞就会不断分裂和增殖。

而RSK正好位于这两条通路的交汇点。换句话说，它就像一个“信号枢纽”，很多促进肿瘤生长的信号都会经过这里。

当肿瘤细胞中RSK表达水平很高时，这些细胞往往更容易增殖，也更容易存活。更重要的是，RSK还参与一种叫DNA损伤修复（DDR）的机制。通常如果肿瘤细胞的DNA损伤修复能力强，它们在药物治疗压力下更容易存活，这也被认为可能与耐药现象有关。

研究发现，在所有乳腺癌中，大约70%的肿瘤都会大量产生RSK2蛋白（RSK家族的一种），而这种蛋白越多，肿瘤往往越“活跃”，患者的病情也可能更难控制。

基于以上种种，科学家们判断，如果把RSK这个“枢纽”给瘫痪了，肿瘤有可能失去继续生长的动力！

于是，一种专门抑制RSK的靶向药PMD-026被开发出来。

临床试验结果如何？

为了验证这种新药的效果，研究人员开展了一项名为Dauntless-1的临床试验。

在该试验的1期阶段，主要测试PMD-026治疗三阴性乳腺癌患者是否安全，以及后续研究到底该用多少剂量比较合适。结果显示，患者中常见的不良反应是肝酶升高，一些患者还出现疲劳、淋巴细胞减少或脱水等反应，但没有人出现特别严重的不良反应。

在可以评估疗效的30名患者中，大约40%的患者病情得到控制，其中20%的人肿瘤缩小。尤其是经检测肿瘤中RSK2蛋白特别多的患者中，疗效更明显，70%的患者病情得到控制，其中40%的人肿瘤缩小。

1期研究的成功，让研究人员决定开启2期研究。在这个阶段，重点研究对象转为激素受体阳性的乳腺癌患者。

这些参与试验的患者特点为：局部晚期或转移性乳腺癌、经检测为激素受体阳性、HER2阴性（不适合HER2靶向疗法），她们此前都曾接受过内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂治疗，但出现了耐药进展。

目前，这类患者通常会接受检测，看看是否携带一种叫ESR1的基因突变。如果有这个突变，则可以使用ESR1靶向药治疗。不过，一部分耐药患者并没有ESR1突变，因此迫切需要新的精准疗法。

而2期试验针对的，正是这类耐药后没有ESR1突变的“缺医少药”之人。

研究中，医生将给与这类患者PMD-026联合内分泌治疗药物氟维司群治疗，测试联合疗法的安全性和治疗效果。如果试验获得成功，则意味着乳腺癌患者的抗癌“武器库”中，有望增添一类全新的强力武器！

目前，这项2期研究正在患者招募阶段。正在美国就医的中国乳腺癌患者，经过主治医生评估后如果符合条件，也可能入组试验用上新疗法。

国内患者如果希望了解自己是否适合该试验，或当前还有没有其他更好的治疗方案，可预约开展该试验的美国权威医院的专家进行远程咨询（付费）。

盛诺一家多家官方签约合作医院正在开展该试验，包括但不限于加州大学洛杉矶分校医疗中心、希望之城国家医疗中心以及哈佛大学医学院合作教学医院麻省总医院。

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