吸入式免疫疗法KB707在晚期肺癌中疗效积极，美国FDA授予其再生医学先进疗法资格

发布时间：2026-02-12 作者：盛诺一家更新时间：2026-02-12

摘要

近日，美国Krystal Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予KB707再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）资格旨在支持和加速再生医学疗法（包括基因疗法）的开发。如果某项在研再生医学疗法用于治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病，并且有初步临床证据表明其有潜力满足该疾病的未满足医疗需求，则可获得RMAT资格。

来源：摄图网

为何晚期非小细胞肺癌需要新的治疗方式？

非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌诊断病例的85%。尽管许多患者对化疗、靶向治疗或免疫检查点抑制剂有反应，但晚期或转移性疾病往往会对现有治疗产生耐药。多线治疗后仍进展的患者选择有限，预后较差。

免疫治疗改变了肺癌治疗格局，但并非所有肿瘤都会产生反应，而且全身性免疫激活可能导致影响健康组织的副作用。研究人员持续探索如何在肿瘤内部增强免疫反应，同时尽量减少对全身的影响。这推动了对局部递送免疫刺激剂至肿瘤微环境的策略的关注。

KB707是一种什么疗法？

KB707是Krystal Biotech公司开发的一种可重复给药的免疫疗法，是一种在研的复制缺陷型单纯疱疹病毒1型（HSV-1）基础免疫疗法，用于治疗晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

开发人员将KB707设计为一种基于HSV-1的载体，编码人源IL-12和IL-2，这种在研基因疗法可以将高剂量细胞因子直接递送至肿瘤局部微环境，意思是研究人员把一种不会复制的单纯疱疹病毒（HSV-1）当作“运输工具”，让它把两种能激活免疫系统的蛋白（IL-2和IL-12）送进肿瘤里。

这些细胞因子可激活能够攻击癌细胞的免疫细胞，但若全身给药可能导致显著毒性。通过吸入方式给药，KB707旨在将免疫激活集中在肺部肿瘤区域，同时减少对身体其他部位的暴露。其目标是在肺部诱导持续的抗肿瘤免疫反应，同时避免静脉注射细胞因子治疗常见的副作用。

授予依据

支持FDA授予KB707再生医学先进疗法（RMAT）资格的数据，包括Krystal Biotech公司正在进行的1/2期KYANITE-1研究（临床试验注册号：NCT06228326）的早期临床证据。

在这项开放标签、剂量递增和剂量扩展的1/2期研究中，剂量递增阶段共有16名在筛查时至少有1个可测量肺部病灶的患者接受KB707治疗，剂量扩展阶段有23名患者接受KB707治疗。

该试验还包括一个联合治疗队列，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会报告期间仍在招募患者。在该队列中，经组织学或细胞学确诊为III期或IV期非小细胞肺癌（NSCLC）的患者将接受KB707联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda），可联合或不联合化疗进行治疗。

该试验的主要终点是评估KB707的安全性和耐受性。次要终点包括剂量限制性毒性（指临床试验中出现的、足以决定药物耐受剂量的严重副作用）以及基于客观缓解率的初步疗效评估。

年龄18岁及以上、ECOG体能状态为0或1、根据RECISTv1.1标准至少有1个可测量病灶、经组织学确诊的累及肺部的晚期实体瘤，并且在既往标准治疗后出现疾病进展的患者可入组。未从既往手术或放疗中完全恢复的患者以及HIV阳性患者不符合入组条件。

在实体瘤总体人群中，中位年龄为64岁（范围20-80岁）；在非小细胞肺癌（NSCLC）疗效可评估人群中，中位年龄为71岁（范围54-77岁）。在非小细胞肺癌（NSCLC）队列中，大多数患者ECOG体能状态为1（90.9%）、IV期疾病（100%）、PD-L1阴性疾病（45.5%），并且63.6%的患者既往接受过1线免疫治疗。

该研究显示，在既往接受多线治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，吸入式KB707表现出稳定且具有临床意义的抗肿瘤活性，包括持久缓解和具有临床意义的肿瘤缩小。

研究者在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了该研究结果。

疗效数据

在11名可评估疗效的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，在数据截止时，有3名患者出现部分缓解，即肿瘤显著缩小。
数据显示，在两个不同时间点，客观缓解率（ORR）分别为27%和36%，意思是分别有27%和36%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。

安全性

在39名实体瘤患者中的安全性数据显示，与治疗相关的不良事件通常为轻微的1级或2级，且为短暂性。
研究中未观察到非常严重的4级或5级治疗相关不良事件。
66.7%的患者至少出现过1次治疗相关不良事件。
常见的任何级别治疗相关不良事件包括寒战（发生率25.6%）、细胞因子释放综合征（23.1%）、疲劳（20.5%）以及流感样症状（15.4%）。

目前KYANITE-1研究仍在入组中，更多详细数据将在即将举行的科学会议上公布。

开发者总结

Krystal Biotech公司研发总裁Suma Krishnan表示：“FDA授予KB707RMAT再生医学先进疗法（RMAT）资格的决定，既反映了非小细胞肺癌（NSCLC）领域对新疗法的迫切未满足需求，也体现了我们在晚期NSCLC患者中使用吸入式KB707所观察到的有希望的早期疗效证据。我们期待与FDA密切合作，最大化KB707项目对NSCLC患者的潜在影响。”

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