突破性进展：新药Varegacestat让侵袭性纤维瘤患者疾病进展或死亡风险降低84%！

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摘要

近日，美国生物技术公司Immunome公布了全球关键性3期RINGSIDE临床试验的积极顶线结果。该试验评估的是新药Varegacestat（原名AL102）用于侵袭性纤维瘤患者的疗效。

注：顶线结果是指临床试验中最核心、最重要、最先公布的一批结果。

Varegacestat是一种在研的、每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂，用于治疗疾病进展期的侵袭性纤维瘤患者。

来源：ChatGPT生成AI示意图

侵袭性纤维瘤（亦称侵袭性纤维增生或侵袭性纤维瘤样纤维增生症）是一类具有侵袭性但不发生远处转移的软组织肿瘤，易复发。患者常面临严重疼痛、身体畸形，在某些情况下甚至会出现危及生命的器官损害。与侵袭性纤维瘤相关的慢性疼痛和身体功能受限带来了沉重的临床负担，并严重影响生活质量。尽管该疾病不被视为恶性肿瘤，但往往需要全身治疗，以防止永久性残疾并减轻疾病负担。

RINGSIDE是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验(临床试验注册号NCT04871282)，用于评估Varegacestat在疾病进展期侵袭性纤维瘤患者中的疗效和安全性。

共156名患者被随机分配接受每日1.2mg的Varegacestat或安慰剂治疗，直至疾病进展或死亡。

试验的主要终点为无进展生存期。次要终点包括客观缓解率、第24周肿瘤体积变化以及通过患者报告结局工具评估的疼痛强度变化。其他次要终点还包括缓解持续时间、肿瘤体积最佳缩小幅度、患者报告结局以及安全性和耐受性。

RINGSIDE试验包含一个正在进行的开放标签延长期。

Immunome公司计划在即将召开的重要医学会议上公布RINGSIDE试验的更多数据。

基于上述数据，Immunome公司计划于2026年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市申请。

Immunome公司首席执行官Clay Siegall博士表示：“RINGSIDE临床试验是迄今为止在侵袭性纤维瘤患者中开展的规模最大、内容最全面的临床试验，其顶线结果代表了这一患者群体中随机临床试验所观察到的最高客观缓解率。这些发现显示，Varegacestat有望以每日一次口服的便捷方式，提供同类最佳的治疗效果，帮助患者重新掌控生活。”

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心肉瘤内科肿瘤学家兼药物开发专家、RINGSIDE试验主要研究者Mrinal M. Gounder博士表示：“侵袭性纤维瘤由于其不可预测性以及现有治疗手段的局限性，常常给患者带来巨大的身体和心理负担。RINGSIDE试验中，Varegacestat在无进展生存期、客观缓解率以及肿瘤体积缩小方面所显示的获益非常引人注目。这些结果提升了γ-分泌酶抑制剂在该疾病治疗中的地位，并证实Varegacestat有望成为侵袭性纤维瘤的标准治疗。”

资料来源：

https://investors.immunome.com/immunome-announces-positive-topline-results-from-phase-3-ringside-trial-of-varegacestat-in-patients-with-desmoid-tumors/