黑色素瘤患者必看！2025年最值得关注的5大研究与治疗进展

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导语

过去一年，黑色素瘤治疗领域迎来了久违的突破性进展。一系列新疗法的出现，不仅在疗效上带来惊喜，也让原本治疗选择极为有限的患者重新看到希望。

其中，围绕TIL疗法的代表性药物Lifileucel（Amtagvi）的2期C-144-01临床试验，成为贯穿全年讨论的焦点，树立了新的疗效标杆。与此同时，一系列监管层面的新动向也在同步推进。一方面，它们为新疗法进入临床铺平了道路；另一方面，也不断提醒研究者：创新要快，但安全这道底线不能松。

随着Lifileucel显示出令人期待的疗效、监管层面的重要进展以及创新疗法的不断出现，黑色素瘤治疗正在取得显著进步，为患者描绘出一个充满希望的前景。

以下是塑造2025年黑色素瘤领域发展的5大关键事件。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Lifileucel是一种TIL细胞疗法，适用于既往接受过治疗的不可切除或转移性黑色素瘤患者。在既往接受免疫检查点抑制剂（ICI）治疗后仍出现疾病进展的患者中，它展现出良好的长期疗效。

在一次直播会议上，来自美国威尔康奈尔医学院和纽约长老会医院的Barbara T.Ma医生，讨论了Lifileucel在这类重度既往治疗人群中的2期C-144-01研究结果。

该治疗方案需要患者首先住院，接受清淋化疗（先用化疗把体内原有的免疫细胞“清空一部分”，给新回输的免疫细胞腾位置）和TIL细胞回输，短期不良反应包括血小板减少和发热性中性粒细胞减少，主要发生在治疗后的前两周。

Lifileucel在这项研究中的表现，为原本治疗选择极其有限的患者带来了长期获益的希望。

在同一场线上会议中，Ma医生强调，对于既往多线治疗失败的晚期黑色素瘤患者，必须高度重视流程协调和尽早转诊至具备资质的治疗中心，才能顺利接受Lifileucel治疗。

Ma医生详细介绍了TIL治疗的复杂流程，包括通过手术获取肿瘤组织用于细胞制备，以及为完成清淋化疗和联合IL-2（一种免疫刺激因子，用于在TIL等细胞治疗后促进回输T细胞的增殖和功能维持，从而增强治疗效果）的TIL细胞回输而必须进行的2-3周住院治疗。

整个过程需要经验丰富的医疗团队来处理急性毒性反应。由于部分患者病情进展迅速，治疗窗口往往十分有限，因此及时协调尤为关键。

Lifileucel（TIL疗法）示意图

（来源：Iovance Biotherapeutics公司官网）

在2025年6月接受Targeted Oncology平台采访时，美国科罗拉多大学癌症中心的Theresa Medina医生，介绍了Lifileucel在晚期黑色素瘤中的2期C-144-01研究背景。

作为全球首个多中心TIL研究，该试验使世界各地多个中心得以为对标准治疗（如免疫检查点抑制剂以及在适用情况下的靶向治疗）耐药的患者，提供这种一次性、自体免疫治疗。

2期研究显示出令人信服的疗效，Lifileucel治疗患者取得了显著的客观缓解率，即使更多患者肿瘤显著缩小或完全消失，并最终为其在PD-1治疗失败后的不可切除或转移性黑色素瘤中的监管批准提供了关键支持。

2025年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）在审评美国Replimune公司提交的申请时，暂时没有放行其溶瘤病毒疗法RP1联合PD-1抑制剂纳武利尤单抗（Opdivo）用于晚期黑色素瘤，而是发出了一份“需要补充材料”的正式回复。

FDA的核心意见并不是担心安全问题，而是认为目前关键性2期IGYNTE试验的数据，还不足以清楚证明这种联合治疗的疗效。主要原因在于，参与研究的患者情况差异较大，以及试验设计本身仍有一些需要进一步验证的地方。此后，Replimune公司已与FDA沟通，尝试探讨是否还有加速推进的可能，但具体下一步如何推进，仍有待进一步明确。

一项1期临床试验显示，Camu Camu这种可调节肠道环境的益生元，因含有活性成分卡斯塔拉金（castalagin），在与免疫检查点抑制剂联合用于黑色素瘤和非小细胞肺癌患者时，整体安全性表现良好。

该研究结果在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。数据显示Camu Camu具有一定的抗肿瘤活性，在一线黑色素瘤患者中，客观缓解率达到57%，意味着有57%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；在既往治疗失败的黑色素瘤患者中，客观缓解率为13%。

这些结果提示，Camu Camu可能通过调节肠道微生态来增强免疫检查点抑制剂的治疗效果。未来还将围绕纯化的卡斯塔拉金（castalagin）成分，开展进一步的机制和临床研究。

资料来源：

https://www.targetedonc.com/view/the-top-melanoma-news-of-2025