美国新药CID-078获孤儿药认定，用于治疗小细胞肺癌，临床试验正在招募中

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摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药CID-078孤儿药认定，用于治疗小细胞肺癌。

CID-078是由美国Circle Pharma公司开发的一款新型口服抗癌药物。

美国FDA的孤儿药认定计划，旨在鼓励为美国罕见病患者（影响人数少于20万）开发新药。这一认定会为药物研发提供多项激励。

Circle Pharma公司早期研发负责人Michael C. Cox博士表示：“FDA授予CID-078孤儿药资格，说明小细胞肺癌是一种严重且缺乏有效治疗方案的疾病。我们正加快CID-078的研发进程，希望为治疗选择有限的患者带来新的希望。”

来源：摄图网

小细胞肺癌是一种高度侵袭性的肺癌类型，约占所有肺癌的13%-15%，与吸烟密切相关。尽管已有治疗方案，但小细胞肺癌的复发率很高，整体预后较差。虽然近年来的一些新疗法稍微改善了患者的生存时间，但大多数患者仍在短期内出现疾病进展。

CID-078是一种可以口服的新型抗癌药物，属于“大环分子”类药物。它的独特之处在于，能同时干扰两类关键蛋白——细胞周期蛋白A和B，专门针对肿瘤细胞中“细胞分裂失控”的问题。

在实验室研究中，CID-078这类药物表现出很强的选择性和靶向性，能精准打断癌细胞内某些蛋白之间的配合关系，比如蛋白A和E2F（控制细胞增殖）、蛋白B和Myt1（调控细胞周期的“刹车”系统）。这些“配合关系”一旦被打断，癌细胞就难以继续生长。

在多种动物实验中，这类药物即使单独使用，也能让肿瘤明显缩小，甚至完全消失，显示出强大的抗癌潜力。

CID-078目前已启动一项1期临床试验（编号：NCT06577987），该试验旨在评估CID-078在包括小细胞肺癌在内的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、体内代谢表现和初步抗癌效果。试验正在招募患者。

第1a部分为剂量递增阶段，旨在确定适合下一步研究的推荐剂量（RDE）。

第1a阶段招募的是局部晚期或转移性实体瘤患者，他们的疾病已对现有疗法无效或无治愈手段。这个阶段特别包括小细胞肺癌、三阴性乳腺癌以及携带Rb1基因突变或Rb蛋白功能丧失的实体瘤患者。

第 1b 阶段是“优化给药方式”和“验证新版本药物表现”的过渡阶段，为后续更大规模试验做准备。

第2部分为剂量扩展阶段，将继续招募病理或细胞学确诊的晚期或转移性实体瘤患者。这些患者需已接受标准治疗但无效，且没有剩余的治愈性方案。特定招募人群包括三阴性乳腺癌、小细胞肺癌以及带有Rb1突变或Rb蛋白功能缺失的其他实体瘤患者。

在整个研究中，CID-078药物将每日服用两次，每21天为一个治疗周期，直至肿瘤进展或满足停止用药的其他条件。

第1部分的主要观察指标包括：安全性、剂量限制性毒性事件和推荐的2期研究剂量。

第2部分的主要目标是：客观缓解率、缓解持续时间和无进展生存期。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-cid-078-for-sclc

[2]https://circlepharma.com/circle-pharma-receives-fda-orphan-drug-designation-for-cid-078-for-the-treatment-of-small-cell-lung-cancer