美国新药PYX-201获快速通道资格，用于治疗头颈鳞状细胞癌

发布时间：2025-03-04 作者：盛诺一家更新时间：2025-03-27

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药PYX-201快速通道资格，用于治疗接受含铂化疗和抗PD-1/PD-L1疗法治疗后疾病进展的复发性或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）成人患者。

快速通道认定是FDA的一项计划，旨在促进和加快美国针对严重或危及生命疾病的新药开发和审查。要符合此认定，必须有明确数据表明该药物有可能解决指定疾病中的未满足医疗需求。

PYX-201是由美国Pyxis Oncology公司开发的一种创新的抗体偶联药物（ADC）。

盛诺一家

来源：摄图网

关于PYX-201

PYX-201是由美国Pyxis Oncology公司开发的一种创新的抗体偶联药物（ADC）。

它的设计非常巧妙：药物的一部分是抗体，能够精准识别并结合肿瘤周围的一种特殊成分——纤连蛋白-B额外结构域（EDB+FN），这种成分在多种恶性肿瘤中含量很高；另一部分是强效的微管抑制剂，可以杀死癌细胞。简单来说，PYX-201就像一枚“智能导弹”，能够精准找到肿瘤并释放抗癌药物，从而更有效地攻击癌症，同时减少对正常细胞的伤害。

PYX-201正在开展的两项临床试验

PYX-201正在两项早期临床试验中进行评估：1期PYX-201-101试验（NCT05720117）和1/2期PYX-201-102试验（NCT06795412）。

PYX-201-101是一项剂量递增和扩展研究，旨在评估PYX-201作为单药治疗，针对表达EDB+FN的复发性/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的疗效。

PYX-201-102是一项开放标签、全球多中心、剂量递增和扩展研究，旨在评估PYX-201与PD-1抑制剂Keytruda联合治疗，针对复发性/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）和其他晚期实体瘤患者的疗效。

2024年11月，Pyxis Oncology公司公布了1期试验中头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者队列的有利数据。截至2024年10月4日的数据截止日期，接受3.6至5.4 mg/kg PYX-201治疗的可评估HNSCC患者：

达到了50%的确认客观缓解率（ORR），即有50%的的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
1名患者获得完全缓解，即肿瘤完全消失。
2名患者获得部分缓解，即肿瘤显著缩小。
PYX-201的总体耐受性良好，安全性良好。

截至2025年2月，Pyxis Oncology公司宣布，正在进行的单药试验的扩展队列已开始招募患者。扩展阶段将评估PYX-201-102作为二线和三线治疗，用于已接受铂类化疗和PD-1抑制剂治疗以及已接受EGFR靶向药物和PD-1抑制剂治疗的复发性/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的疗效。

联合研究已开始招募患者，将评估PYX-201-102联合方案在多种适应症中的疗效，包括复发性/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）、激素受体阳性和HER2阴性乳腺癌、晚期或转移性三阴性乳腺癌、胃癌以及宫颈癌的一线和二线治疗。

除了客观缓解率（ORR），1期单药试验还在评估经历剂量限制性毒性（DLT）和不良事件（AE）的患者数量。关键次要终点包括药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程的学科，旨在描述和量化药物随时间在体内的动态变化）、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期和疾病控制率。在1/2期联合试验中，主要观察指标包括经历剂量限制性毒性（DLT）、不良事件（AE）、临床实验室参数、生命体征和心电图参数的显著变化的患者数量。

关于头颈鳞状细胞癌（HNSCC）

头颈癌（HNC）是全球第六大常见癌症，全球每年新增1464550例病例和487993例死亡病例。

鳞状细胞癌是蕞常见的亚型，源自口腔、咽部和喉部的粘膜层里。近50%的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）病例在初次治疗后会进展为复发或转移性癌症，患者的平均总生存期不到一年。

预计头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的总体发病率将上升，到2030年每年增长率预计达30%。发病率的增加与多种因素有关，包括抽烟、饮酒、HPV感染增加和其他环境诱因等。

过去十年中，除了免疫疗法，HNSCC的治疗进展有限，仍是蕞难治疗的癌症之一，突显了未满足的医疗需求。

“PYX-201获得FDA的快速通道资格，认可了其在满足复发性/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）重大医疗需求方面的潜力。这一资格强调了为患者提供不同治疗选项的紧迫性，并将加速PYX-201的开发，我们正在积极招募患者参与试验。我们期待与FDA合作，尽可能高效地推进这一有前景的治疗方法。”Pyxis Oncology公司总裁兼首席执行官Lara S. Sullivan博士在新闻稿中表示。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-pyx-201-for-recurrent-metastatic-hnscc

[2]https://ir.pyxisoncology.com/news-releases/news-release-details/pyxis-oncology-granted-fda-fast-track-designation-pyx-201