第二代CAR-T疗法显神威：92%患者肿瘤大幅缩小或消失！

1.在使用HBI0101的患者中，92%的人肿瘤显著缩小或完全消失。具体来说，55%的患者肿瘤完全消失，21%的患者肿瘤显著缩小，16%的患者肿瘤有所缩小。

2.治疗后74%的患者达到了“微小残留病灶阴性”，这意味着在74%的患者体内几乎检测不到癌细胞，这对于高风险患者来说是个好消息，因为治愈机会大幅提升，复发风险明显降低。

HBI0101是一种由患者自身免疫T细胞改造而成的BCMA CAR-T细胞免疫疗法。

医生提取患者的T细胞（免疫系统中的战斗细胞），然后在实验室中进行基因改造，使它们能够识别并攻击癌细胞上的特定标记——BCMA蛋白。这样一来，改造后的T细胞可以更精准地消灭癌细胞。

与市场上现有的CAR-T疗法相比，HBI0101在当地医院自制，解决了长时间等待和高昂费用的问题。研究中的患者在接受这项治疗后，大多数都取得了显著效果，肿瘤平均控制时间大约11.6个月。

在安全性方面，大部分患者经历了轻至中度的“细胞因子释放综合征”，这是一种常见的治疗反应，通常不会危及生命。此外，部分患者出现了免疫抑制，感染风险提升。但总体上该疗法的副作用是完全可以管理的。

本研究的主要作者Lebel博士表示，HBI0101 这种BCMA CAR-T疗法在虚弱、高风险的多发性骨髓瘤患者人群中展现出了优秀的疗效和安全性。先前的1期临床试验结果表明，20名可评估疗效患者中，有75%的人肿瘤大幅缩小或消失。而随后发表在2024年《血液学前沿》（Blood Advances）的数据表明，较高剂量治疗的50名患者中，有90%的人肿瘤大幅缩小或消失。

入组该试验的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，此前接受过至少3种治疗。他们的年龄平均64.5岁，大多数为女性。

所有患者中，平均肿瘤控制时间为11.6个月，平均总生存期尚未达到极限。

https://www.onclive.com/view/locally-produced-car-t-cell-therapy-elicits-92-orr-in-relapsed-refractory-myeloma