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连获三类肿瘤罕见病药物认定,LP-184颇具“广谱抗癌潜力”!

时间:2024-09-29  作者:盛诺一家

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摘要


近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了LP-184在横纹肌肉瘤、恶性横纹肌样瘤和肝母细胞瘤中的儿童罕见病药物(RPDD)资格认定。此外,该药与当前已经获批上市的一些抗癌疗法,如螺内酯、PARP抑制剂、放疗一起使用,能起到增强疗效的作用。
 
盛诺一家

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来源:摄图网


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关键信息



1.在多个实验模型中,LP-184显示出使肿瘤大幅缩小的效果,表明该药物在三种罕见癌症中具有潜在疗效。


2.研究表明,使用LP-184可以显著延长肿瘤控制时间,延后复发,这对恶性肿瘤患者而言非常重要。

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相关患者


根据美国国家综合癌症网络(NCCN)等权威指南,横纹肌肉瘤、恶性横纹肌样瘤和肝母细胞瘤通常治疗难度大,且传统疗法往往效果不佳,患者迫切需要新疗法来改善预后。


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更多详情


目前,LP-184正在一项1期临床试验(NCT05933265)中进行评估,用于治疗经标准治疗后的复发或难治性患者以及那些没有标准疗法的晚期或转移性实体瘤患者


该研究中,所有患者都会用上LP-184,他们的年龄至少18岁,且均为晚期、没有标准疗法的实体瘤患者。这些患者的体能状态必须良好,且至少还有3个月的预期寿命。


根据以上信息不难看出,该药针对的患者均为极度缺乏有效疗法、病情严重的人群。不仅如此,该药具有广谱抗癌潜力,未来一旦试验成功,将惠及大量患者。


据该药的开发商、Lantern Pharma的总裁兼CEO介绍,该公司正在利用人工智能(AI)技术和数据驱动的方法彻底改变抗癌药的开发,旨在大幅降低成本、加快研发速度、提高研究的精准度。LP-184连获3个儿科癌症的潜在适应症认定,也证实了新的开发方向是正确的。


LP-184属于新一代烷化剂(化疗的一种),它属于小分子药物,可以利用合成致死针对性地优先损伤癌细胞DNA。


临床前研究表明,该药在实体瘤体外和体内模型中都具有良好的抗肿瘤活性,具体包括胰腺癌、膀胱癌、三阴性乳腺癌、胶质母细胞瘤、脑转移瘤和非典型畸胎样横纹肌样瘤。


另外,LP-184与当前已经获批上市的一些抗癌疗法,如螺内酯、PARP抑制剂、放疗一起使用能起到增强疗效的作用


2021年8月,该药获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定,用于治疗多形性胶质母细胞瘤和其他恶性神经胶质瘤


参考来源:
https://www.onclive.com/view/chmp-recommends-mirvetuximab-soravtansine-for-fr-ovarian-cancer


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