美国前沿药NX-5948获快速通道认定，用于复发或难治性白血病和淋巴瘤

时间：2024-01-18 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国Nurix Therapeutics公司的前沿药NX-5948，用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的快速通道认定。

快速通道认定（FTD）：是美国食品药品监督管理局（FDA）提供的一种制度，旨在促进新药的开发和审批，尤其是针对治疗严重或威胁生命的药物。该认定旨在加速这些药物的研发、审批和上市，以更迅速地满足患者的医疗需求。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.NX-5948是一款新型、口服、高度选择性BTK降解剂，临床试验中经证明对复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者表现出良好的临床疗效和耐受性。

2.根据已公布的临床数据，在7名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，有6名患者收获了临床疗效，3名患者病情获得缓解，3名患者病情获得稳定，并且耐受性良好。

3.越来越多的癌症患者在接受BTK抑制剂等药物治疗后疾病仍会出现进展，缺乏有效的治疗选择，NX-5948有望满足他们急需的治疗需求。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予NX-5948用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的快速通道认定，这些患者至少接受两种疗法治疗后疾病复发或进展为难治性疾病，包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂。

来源：摄图网

关于NX-5948

NX-5948是由美国生物技术公司Nurix Therapeutics研发的一款新型、口服、高度选择性BTK降解剂。

BTK是一种关键的信号传导蛋白，参与B细胞的发育和功能。BTK降解剂是一种药物，旨在通过促使BTK蛋白的降解来治疗相关疾病。目前BTK降解剂已被广泛用于治疗B细胞相关的疾病，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）和其他淋巴瘤。

根据Nurix公司先前的报告，NX-5948对诸多对BTK抑制剂耐药的肿瘤细胞具有很高的效力，这对于经过大量治疗的CLL和SLL患者来说，是一个重要的参考因素。

认定依据

NX-5948此次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，基于NX-5948-301试验剂量递增阶段中的积极临床数据。

试验中，NX-5948对复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者表现出具有临床意义的作用效果和耐受性。在2023年美国血液学会（ASH）年会及博览会期间，报告了该试验的初步数据。

根据截至2023年10月17日的试验数据：

在7名接受了50毫克到200毫克剂量NX-5948治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）人群中，有6名患者获得了临床益处，其中3名患者病情获得了持续的部分缓解（PR）。另外3名疾病获得稳定的患者中，有两名患者正在接受治疗。值得注意的是，所有患者都表现出淋巴结缩小的迹象，这是治疗的一个积极的效应。

安全性方面，NX-5948在所有剂量水平上都表现出良好的耐受性。未观察到剂量限制毒性、与治疗相关的严重不良反应或导致药物停用的治疗相关不良事件。也没有患者出现房颤或高血压。

关于NX-5948-301试验

NX-5948-301试验是头一次在人体中进行的1期临床试验，包括剂量递增和剂量拓展两个阶段，目前正在研究NX-5948在复发或难治性B细胞恶性肿瘤成人患者中的的安全性和临床活性，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、Waldenström巨球蛋白血症、曼特尔细胞淋巴瘤、边缘区淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤和原发性中枢神经系统淋巴瘤。

该研究纳入的是年龄18岁及以上的B细胞恶性肿瘤患者。其他主要纳入标准包括患者的ECOG表现评分为0或1（代表身体状况良好），至少接受过两种疗法治疗。

该研究的1b期部分将包括多达4个扩展队列，可能会有大约110名患者（1a期30名，1b期80名）参与该试验。患者每28天口服一次NX-5948，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

该研究剂量递增阶段的主要终点是剂量限制毒性和与治疗相关的不良事件的发生率，以及确定推荐的1b期剂量和/或蕞大耐受剂量。1b期部分的主要终点是安全性和抗肿瘤活性。

目前该研究正在美国、英国和荷兰招募患者。预计将于2024年报告更高剂量和更长治疗持续时间的其他数据。该研究预计完成日期为2027年1月。

越来越多的癌症患者在接受BTK抑制剂和BCL2抑制剂治疗后疾病进展的情况下，缺乏有效的治疗选择，NX-5948对他们来说能够满足急需的治疗需求。

编者按

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来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-nx-5948-for-relapsed-refractory-cll-sll

[2]https://finance.yahoo.com/news/nurix-therapeutics-receives-u-fda-210100427.html?_guc_consent_skip=1705556669

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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