近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Nirogacestat治疗疾病进展需要全身治疗的硬纤维瘤患者。值得一提的是，这是硬纤维瘤患者的头一款治疗药物。数据显示：Nirogacestat使得41%的患者肿瘤大幅缩小，并且该药安全性良好。
来源：新英格兰医学杂志
1.Nirogacestat是硬纤维瘤患者的头一款获批药物。2.Nirogacestat使得41%的患者肿瘤大幅缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失，显著优于安慰剂组。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Nirogacestat治疗疾病持续进展需要全身治疗的硬纤维瘤患者。值得一提的是，这是硬纤维瘤患者获批的头一款治疗药物。
硬纤维瘤是一种非常罕见的软组织肉瘤，这种肿瘤虽然不会扩散到身体其他部位，但是可以长得非常大，造成畸形、残疾及剧烈疼痛。在罕见情况下，还会侵袭重要器官，造成严重并发症甚至死亡。手术虽然是一种治疗选择，但是术后肿瘤非常容易复发也会有其他的健康问题出现。Nirogacestat是由盛诺一家官方签约合作医院——美国纪念斯隆凯特琳癌症中心研发的一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，是头一个针对硬纤维瘤的全身性疗法。
此次获批是基于DeFi研究的数据，这是一项国际多中心随机试验，由纪念斯隆凯特琳癌症中心主要负责开展，纳入了142名疾病持续进展且无法进行手术的硬纤维瘤患者。患者被随机分为两组，一组接受150mg的Nirogacestat治疗，另一组接受安慰剂治疗。每天口服两次药物，直到疾病进展或出现不可耐受的毒副作用。结果显示，41%的患者在接受Nirogacestat治疗后肿瘤大幅缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失；而安慰剂组只有8%的患者肿瘤大幅缩小，没有患者出现肿瘤完全消失的情况。此外，Nirogacestat组有76%的患者在入组两年内没有出现疾病进展或死亡等事件；而安慰剂组只有44%的患者没有出现疾病进展或死亡等事件。治疗相关的常见不良反应为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽等。
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