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四成患者肿瘤大幅缩小!美国批准头一款硬纤维瘤治疗药物Nirogacestat!

时间:2023-11-28  作者:盛诺一家


摘要

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Nirogacestat治疗疾病进展需要全身治疗的硬纤维瘤患者。值得一提的是,这是硬纤维瘤患者的头一款治疗药物。数据显示:Nirogacestat使得41%的患者肿瘤大幅缩小,并且该药安全性良好。


来源:新英格兰医学杂志



关键信息如下:

1.Nirogacestat是硬纤维瘤患者的头一款获批药物。


2.Nirogacestat使得41%的患者肿瘤大幅缩小,其中7%的患者肿瘤完全消失显著优于安慰剂组。


3.Nirogacestat的安全性良好。

研究详情
(专业人士阅读)


近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Nirogacestat治疗疾病持续进展需要全身治疗的硬纤维瘤患者。值得一提的是,这是硬纤维瘤患者获批的头一款治疗药物。


硬纤维瘤是一种非常罕见的软组织肉瘤,这种肿瘤虽然不会扩散到身体其他部位,但是可以长得非常大,造成畸形、残疾及剧烈疼痛。在罕见情况下,还会侵袭重要器官,造成严重并发症甚至死亡。手术虽然是一种治疗选择,但是术后肿瘤非常容易复发也会有其他的健康问题出现。


Nirogacestat是由盛诺一家官方签约合作医院——美国纪念斯隆凯特琳癌症中心研发的一款口服特异γ-分泌酶小分子抑制剂,是头一个针对硬纤维瘤的全身性疗法。


图片
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心


此次获批是基于DeFi研究的数据,这是一项国际多中心随机试验,由纪念斯隆凯特琳癌症中心主要负责开展,纳入了142名疾病持续进展且无法进行手术的硬纤维瘤患者。患者被随机分为两组,一组接受150mg的Nirogacestat治疗,另一组接受安慰剂治疗。每天口服两次药物,直到疾病进展或出现不可耐受的毒副作用。


结果显示41%的患者在接受Nirogacestat治疗后肿瘤大幅缩小,其中7%的患者肿瘤完全消失;而安慰剂组只有8%的患者肿瘤大幅缩小,没有患者出现肿瘤完全消失的情况。


此外,Nirogacestat组有76%的患者在入组没有出现疾病进展或死亡等事件;而安慰剂组只有44%的患者没有出现疾病进展或死亡等事件。


治疗相关的常见不良反应为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽等。


编者按


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参考链接:
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-nirogacestat-desmoid-tumors
[2]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2210140 

本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权




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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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