FDA授予前沿基因疗法Reqorsa孤儿药认定，用于治疗小细胞肺癌

发布时间：2023-08-16 作者：盛诺一家更新时间：2024-04-01

摘要

近日，美国FDA授予前沿基因疗法Reqorsa治疗小细胞肺癌的孤儿药认定。此前，该药已先后获得FDA多项肺癌领域的快速通道认定，前景光明。在此前的临床试验中，该药展现出了良好的安全性和抗癌有效性。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.前沿基因疗法Reqorsa获得FDA授予孤儿药认定，且该药此前已先后得到FDA在肺癌治疗领域的多项快速通道资格认定，前景光明。

2.该药既用于治疗非小细胞肺癌，又用于治疗小细胞肺癌，未来的适用范围可能非常广。

3.在此前的临床试验中，该药已展现出良好的安全性和有效性，部分肺癌患者肿瘤保持稳定，还有人肿瘤大幅缩小。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Reqorsa孤儿药物认定，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）患者。

*孤儿药认定是指为了鼓励企业研发市场狭小的罕见疾病药物，监管机构（如FDA）会授予被认定企业一些政策上的扶持，如独占市场权利（限时）、研发费用减免（如注册费用）、财务奖励（如税收减免）。

小细胞肺癌属于各类肺癌当中的“极恶型”，进展速度极快、易复发转移，而且可用的有效治疗方法非常有限。Reqorsa是一款非常前沿的“基因疗法”，能够修改癌细胞，让它们丧失蕞强力的武器——无限增殖能力。

2023年6月，FDA已经授予该药联合另外一款明星药——Tecentriq（PD-L1免疫检查点抑制剂），治疗晚期小细胞肺癌的快速通道认定。

什么叫快速通道认定？简单来说，得到此认定的在研药品，会得到FDA的青睐，FDA会尽可能缩短审批流程，减少药企研发时间，多多指导合作，对临床试验的规模等要求也会更宽松一些。

除了小细胞肺癌，Reqorsa联合Keytruda（PD-1免疫检查点抑制剂），Reqorsa联合奥希替尼（EGFR三代靶向药）治疗非小细胞肺癌，也获得了FDA的快速通道认定。

以上种种，足以表明FDA对这款前沿药的高度重视，同时也显示该药在肺癌领域的适用范围，可能非常广泛。

Genprex的总裁、主席兼首席执行官罗德尼·瓦纳在新闻发布会上表示，本次FDA授予的孤儿药认定，和之前授予的多项快速通道认定，突显了小细胞肺癌、非小细胞肺癌患者对更好疗法的迫切需求。

2023年第四季度，Genprex将启动1/2期ACCLAIM-3临床试验（NCT05703971），患者会用到Reqorsa联合PD-L1免疫检查点抑制剂Tecentriq进行维持治疗，针对的是初始治疗使用Tecentriq联合化疗没有疾病进展的晚期小细胞肺癌患者。

接下来简单说说原理：在基因药物Reqorsa里面，藏有一个抗癌秘密武器——表达TUSC2基因的纳米药物。TUSC2本来是人体用来抑制癌细胞的一种“抑癌基因”，但在癌症出现后，这种基因会被癌细胞删除或者干脆让它失去作用（不表达）。

比如说在小细胞肺癌中，有41%患者的癌细胞丢失了TUSC2基因表达。

因此，Reqorsa的抗癌原理简单来说就是“缺啥补啥”，帮患者把丢了的TUSC2找回来。

当Reqorsa通过静脉注射给患者后，由于具有癌细胞靶向性，药物会很快进入癌细胞，并且让TUSC2再次发光发热，破坏癌细胞的复制、无限增殖能力，让它们能够正常凋亡。同时，该药还可以改善患者免疫系统，阻断癌细胞的耐药机制。

ACCLAIM-3临床试验在未来的1阶段研究中，主要确定Reqorsa联合其他药物的蕞大耐受剂量和2阶段研究的推荐剂量；在2阶段研究中，主要分析药物的有效性。

在另外一项ACCLAIM-1试验中，非小细胞肺癌患者测试了Reqorsa联合奥希替尼的方案，这些患者携带EGFR基因突变，且此前使用奥希替尼靶向治疗后疾病出现进展。

在2023年ASCO大会上，该试验的剂量递增部分研究结果显示，8名入组患者接受3种不同剂量的Reqorsa后，均未出现剂量限制性毒性（DLTs）。蕞常见的治疗不良事件（AEs）包括肌痛、发热、寒战、腹泻、头痛、类似流感的疾病和疼痛。只有一例患者出现了3/4级AEs，具体为淋巴细胞减少和中性粒细胞减少。

关于疗效，1名之前接受卡铂、培美曲塞和奥希替尼治疗后进展的患者，使用联合方案后肿瘤大幅缩小；另一名患者之前接受奥希替尼治疗后进展，使用联合方案后肿瘤保持稳定。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-quratusugene-ozeplasmid-for-small-cell-lung-cancer

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