Elraglusib获FDA授予胰腺癌孤儿药认定，广谱抗癌潜力巨大！

来源：OncLive官网

GSK-3β是细胞内的一种酶蛋白，在包括细胞增殖、凋亡、迁移等多个方面发挥着关键作用。一旦GSK-3β出现过度表达，则会促进肿瘤生长、导致癌细胞对化疗耐药。目前，GSK-3β在包括膀胱癌、乳腺癌、结直肠癌、胶质母细胞瘤、肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌、胰腺癌、前列腺癌、肾癌和甲状腺癌等多种癌症当中，被确定为是潜在治疗靶点。

在此前的临床前实验中，GSK-3β抑制剂已经展示出显著而广谱的抗肿瘤活性。因此，Elraglusib本次获得FDA的胰腺癌孤儿药认定，也并不意外。

该药物正在1/2期临床试验1801（NCT03678883）中进行测试，以探索其作为单药治疗和与化疗联用，在难治性癌症患者中的安全性和疗效。在试验的一个分支部分中，研究人员特别评估了Elraglusib与吉西他滨和白蛋白紫杉醇（Abraxane）联合应用于晚期胰腺癌患者。

Actuate Therapeutics的总裁兼首席执行官Daniel Schmitt在一份新闻稿中表示：“我们对FDA决定授予Elraglusib胰腺癌治疗的孤儿药物认定感到高兴。广大胰腺癌患者的医疗需求仍远未被满足，此类癌症的5年生存率还不到10%。”

1801试验共由3个部分组成，其中前两个部分的研究均已完成:

部分1：Elraglusib单药治疗，主要用来测试患者的极限耐受剂量以及2期试验部分所需的推荐剂量。

部分2：Elraglusib联合8种标准化疗方案，测试不同组合的疗效。

部分3：研究Elraglusib联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇对比Elraglusib联合白蛋白紫杉醇治疗既往未接受过治疗的转移性或局部晚期胰腺癌患者。

该药物也正在与retifanlimab-dlwr（免疫治疗药物）、吉西他滨和白蛋白紫杉醇联合应用，作为RiLEY试验（NCT05239182）的一部分，用于治疗晚期胰腺癌患者。另一项2期试验（NCT05077800）正在评估Elraglusib与FOLFIRINOX和洛沙坦（降压药）联合治疗胰腺癌患者的疗效。