1名患者肿瘤完全消失，2名患者肿瘤大幅缩小！CAR-NKT细胞疗法新数据出炉

时间：2023-05-26 作者：盛诺一家

摘要

近期一项正在进行的临床试验公布了可喜的数据结果：一款前沿疗法——CAR-NKT细胞疗法在神经母细胞瘤中展现出了良好的抗癌活性和安全性。接受该疗法的患者中，有3名患者产生了积极的治疗反应，2名患者肿瘤大幅缩小，1名患者肿瘤完全消失，并且该疗法的安全性很好。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.这是头一次公布CAR-NKT细胞疗法治疗神经母细胞瘤的人体临床试验数据，数据显示该疗法具有很好的抗肿瘤活性，很有潜力成为一种神经母细胞瘤治疗新策略，有效改善患者的预后。

2.接受该前沿疗法后，有多名患者产生了良好的治疗反应，3名患者肿瘤大幅缩小或完全消失，还有2名患者疾病得到了不同程度的缓解。

3.该疗法对所有入组患者都是比较安全的，没有患者出现剂量限制性毒性。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，贝勒医学院/德克萨斯儿童肿瘤中心的研究人员报告了一项1期临床试验数据结果，头一次评估了CAR-NKT细胞疗法治疗神经母细胞瘤的有效性和安全性。研究结果发表在近期的《自然医学》杂志上。

来源：nature medicine官网截图

研究结果表明：CAR-NKT细胞疗法在患者群中显示出了较强的抗肿瘤活性，并且患者的耐受性良好。

具体而言，研究人员报道了在本试验中，12名患有复发性4期神经母细胞瘤患者的治疗结果，这些患者在入组前对其他疗法已经耐药。

这12名患者接受CAR-NKT细胞疗法治疗都是比较安全的，没有患者出现剂量限制性毒副作用。
12名患者中有3名患者对该疗法产生了客观反应，客观缓解率为25%（3/12），1名患者达到了完全缓解（肿瘤完全消失），2名患者达到了部分缓解（肿瘤大幅缩小）。
另外还有2名患者虽然未达到部分缓解，但也显示出了抗肿瘤活性证据，例如骨髓受累的情况得到清除、转移性肿瘤负担得到减轻。

接受CAR-NKT细胞疗法有反应的患者的肿瘤缓解情况（来源：参考资料[2]）

科普贴

什么是CAR-NKT细胞疗法？

近年来，随着CAR-T细胞疗法在癌症治疗领域大放异彩，与之相关的一系列新型免疫细胞疗法接踵而来，CAR-NKT细胞疗法就是其中一种。

CAR-NKT（嵌合抗原受体天然杀伤T细胞）细胞疗法是一种免疫细胞疗法，结合了嵌合抗原受体（CAR）技术和天然杀伤T（NKT）细胞的特性，能使NKT细胞具备特异性识别和攻击肿瘤细胞的能力。

相比于传统的CAR-T细胞疗法，CAR-NKT细胞疗法具有一些优势。例如NKT细胞具有较广泛的抗原识别能力和调节免疫反应的能力，因此可以更好地适应不同类型的肿瘤。此外，NKT细胞还可以产生多种细胞因子，激活其他免疫细胞的参与，从而增强整体免疫反应。

CAR-NKT细胞疗法是一项前沿的免疫治疗策略，正在被广泛研究和开发，以期为广大癌症患者提供更有效和个体化的治疗选择。

来源：摄图网

在此前的报道中，曾报道了头一批参与该试验的3名儿童患者的中期试验结果。

在这项研究中，研究人员将CAR-NKT细胞修饰为表达GD2（GD2是一种广泛存在于神经母细胞瘤细胞表面的抗原，是一种治疗神经母细胞瘤的重要靶点）的特异性嵌合抗原受体，同时携带IL-15（细胞介素-15，一种支持NKT细胞存活的天然蛋白质），使NKT细胞能够更好地抗击肿瘤。

该研究的主要目标是评估CAR-NKT细胞疗法的安全性，同时确定患者的蕞大耐受剂量。次要目标是评估该疗法的抗肿瘤活性。

此前在动物模型试验中已经证实，NKT细胞可以定位到肿瘤部位，而此次是头一次在人体试验中验证了这一结果。

“在这项试验中，能够在多名患者中观察到CAR-NKT细胞疗法的抗肿瘤活性，我们感到深受鼓舞，尤其是这项试验目前仍处于剂量递增阶段，接下来通过增加剂量，很有可能收获更好的治疗效果。”贝勒医学院儿科血液学和肿瘤学副教授、该研究的作者之一Andras Heczey博士表示。

研究人员还发现，输注的CAR-NKT细胞在人体内的扩增与更高的抗肿瘤活性之间存在相关性。

“虽然我们还无法准确预测接受治疗后NKT细胞在人体内的扩增程度，但这项研究已经证实了注入人体的NKT细胞表达的CD62L生物标志物，能够预测患者体内NKT细胞的扩增程度以及抗肿瘤活性。”贝勒医学院儿科血液学和肿瘤学教授、该研究的作者之一Leonid Metelitsa博士表示。

该研究还有另一项重要发现，在输注的NKT细胞中，一种名叫BTG1（BTG抗增殖因子1）的基因可能会影响治疗效果。当上调BTG1表达时，会限制CAR-NKT细胞的功能活性；相反，在神经母细胞瘤小鼠模型中，当降低BTG1表达时，能增强治疗活性。

“这项研究初步提供了CAR-NKT细胞对神经母细胞瘤具有抗肿瘤活性的证据，这款疗法有希望成为一种新型的免疫治疗策略，有效改善神经母细胞瘤患者的预后。”Metelitsa博士表示。

基于本次试验有效的抗肿瘤活性证据和安全性数据，研究人员目前正在开展该试验的扩展试验，包括2个更高剂量水平的CAR-NKT细胞疗法试验。随后，研究人员还将进一步开展2期临床试验，以进一步评估这款疗法的抗肿瘤效果。

参考资料；

[1]https://www.nature.com/articles/s41591-023-02363-y

[2]https://medicalxpress.com/news/2023-05-car-nkt-cell-therapy-results-neuroblastoma.html

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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