好消息！FDA接连授予两款药物“孤儿药”资格，用于胰腺癌！

时间：2023-05-18 作者：盛诺一家

摘要

FDA授予PYX-201“孤儿药”认定，用于胰腺癌治疗。这款创新型药物在安全性和疗效上比之前的传统药物有了很大改进，目前正在开展一项临床试验，有望使包括胰腺癌在内的多种实体瘤患者受益。

FDA同时授予了另一款药物RAD 301“孤儿药”认定，作为影像剂，用于胰腺导管腺癌的影像检查。

两款药物接连获得“孤儿药”认定，对广大胰腺癌患者来说，是巨大的好消息！

关键信息如下：

1.胰腺癌治疗药物PYX-201是一款前沿靶向药物，可定向杀死癌细胞。相关临床试验正在进行，有望使大批实体瘤患者受益。

2.另一款新药RAD 301，主要作为影像剂用于胰腺癌检测设备，该药物可覆盖大多数胰腺癌，有望帮助患者得到更精准的检测。

3.FDA接连授予两款药物“孤儿药”资格，用于胰腺癌的治疗和检查，对于攻克“癌症之王”胰腺癌来说意义很大，将使更多的胰腺癌患者从中受益。

研究详情

（专业人士阅读）

FDA授予PYX-201“孤儿药”资格
用于胰腺癌治疗

FDA授予PYX-201“孤儿药”认定，用于胰腺癌治疗。

来源：摄图网

该药物的研发公司Pyxis Oncology对外宣布，PYX-201在实体肿瘤中的1期临床试验PYX-201-101试验（NCT05720117）正式启动，对头一位受试者正式给药。预计将于2024年初公布该试验的初步数据。

PYX-201是一种新型抗体偶联药物，主要设计用于靶向纤维连接蛋白EDB。EDB在许多实体肿瘤中过度表达，在大多数正常成人组织中表达很少。

目前进行的一项开放标签、多中心、剂量递增试验，正在评估PYX-201的安全性、耐受性和初步疗效等。入组患者为复发或难治性实体肿瘤患者，包括非小细胞肺癌、激素受体阳性乳腺癌、卵巢癌、甲状腺癌、胰腺导管腺癌、软组织肉瘤、肝细胞癌和肾癌。

研究的主要终点包括确定出现剂量限制性毒性和任何不良反应的患者数量。关键次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、无进展生存期、疾病控制率、缓解时间和总生存期。

“与传统抗体偶联药物相比，PYX-201在安全性和疗效改进等方面作了更多设计。此次PYX-201在胰腺癌中获得“孤儿药”认定，是一个重要的成就，突显了胰腺癌患者对新治疗选择的强烈需求。”研究人员说道。

“PYX-201具有通过多重作用机制靶向多种肿瘤类型的潜力，可能使大批实体肿瘤患者受益。我们非常期待在2024年初看到PYX-201相关研究的初步数据。”Pyxis Oncology的总裁兼首席执行官Lara S. Sullivan在新闻稿中表示。

FDA授予RAD 301“孤儿药”资格
用于胰腺导管腺癌影像检查

FDA授予RAD 301（Ga68-Trivehexin）“孤儿药”认定，用于胰腺导管腺癌的影像检查。

来源：摄图网

RAD 301是一种特殊的分子药物，通过靶向αvβ6整合素来抑制肿瘤的侵袭和转移。αvβ6整合素是一种存在于肿瘤细胞表面的特殊标志物，与多种癌症的生存率下降有关，在大多数胰腺癌细胞中高度表达。

RAD 301的“孤儿药”认定是在一项1期临床试验（NCT05799274）中评估的。目前该试验正在美国开展。

试验招募了一批健康的志愿者和一批胰腺导管腺癌患者，患者的预期生存期需至少为12周。研究主要评估这些参与者使用RAD 301的安全性。参与者将接受RAD 301治疗并进行全身PET扫描。

该研究的主要目标是测量参与者内脏器官吸收的辐射剂量，观察稳定生命体征和心电图的变化，并确定具有实验室检测结果异常的个体数量。

“FDA授予RAD 301‘孤儿药’认定，作为胰腺癌检测设备的影像剂，突显了早期胰腺癌诊断的重要性，以及胰腺癌检测设备不断改善的巨大需求。”RAD 301的研发公司Radiopharm Theranostics的首席执行官兼董事总经理Riccardo Canevari在新闻发布会上表示。

参考资料：

[1]https://www.onclive.com/view/pyx-201-receives-orphan-drug-designation-from-the-fda-in-pancreatic-cancer

[2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-status-to-rad-301-for-imaging-of-pancreatic-ductal-adenocarcinoma

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