这类白血病患者有望迎来新疗法，疗效数据惊艳！

时间：2023-02-09 作者：盛诺一家

导读

一项临床试验的更新数据显示，小分子抑制剂Revumenib治疗急性髓系白血病效果显著，使得30%的患者肿瘤在影像上完全消退，其中，78%的患者治疗后经检测全身无任何残留癌细胞。

来源：摄图网

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近日，临床试验AUGMENT-101的I期研究更新结果出炉，对于KMT2A重排或NMP1突变、复发性/难治性急性髓系白血病患者来说，Revumenib（SNDX-5613）带来了极好的疗效，并促进了后续相关移植研究的开展。

研究结果表明，在可评估的患者中，Revumenib使得30%的患者疾病完全消退，疗效平均持续时间为9.1个月。其中，78%的患者治疗后无任何残留癌细胞。

关于Revumenib：

Revumenib是一种强效、选择性小分子抑制剂，能抑制menin蛋白-KMT2A相互作用，可以结合menin蛋白内的凹槽，分解KMT2A重排、NPM1突变和其他白血病亚型中的异常转录复合物。目前该药已经获得美国FDA和欧洲委员会的孤儿药认证，治疗急性髓系白血病，也获得了美国FDA的快速通道认证，治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病儿童和成人患者。

试验详情：

AUGMENT-101试验入组了复发性/难治性KMT2A重排或NMP1突变的急性髓系白血病成人和儿童患者，试验的主要目的是确定Revumenib的安全性、耐受性和推荐的II期剂量。入组患者既往平均接受过4线治疗，包括干细胞移植和维奈克拉治疗。68%的患者存在KMT2A重排，21%的患者存在NPM1突变。

试验的其他疗效数据表明，8%的患者达到疾病完全消退伴血小板不完全恢复，15%的患者达到形态学无白血病状态。总的来说，共53%的患者癌细胞大幅度消失。

按基因突变细分时，KMT2A重排患者群中，共有59%的患者癌细胞大幅度消退，其中33%的患者癌细胞完全消退；NPM1突变患者群中，共有36%的患者癌细胞大幅度消失，其中21%的患者癌细胞完全消退。

安全性方面，Revumenib的安全性在68例患者中进行了评估，常见的不良反应包括心电图QTc间期延长、恶心、呕吐、腹泻、味觉障碍、食欲下降、高钙血症、低钾血症等。

研究者表示：“Revumenib在接受过大量治疗的复发性/难治性KMT2A和NPM1突变的急性髓系白血病患者中产生了持久的疗效，并且安全性可控。”

AUGMENT-101试验在美国多家机构开展，包括MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院、CityofHope希望之城医学中心等，目前仍在招募患者。

来源：

本文编译自onclive官网2023年2月4日发布的《Revumenib Drives Durable CR/CRh Rates in KMT2A-rearranged and NMP1-mutant AML》一文，原文链接：

https://www.onclive.com/view/revumenib-drives-durable-cr-crh-rates-in-kmt2a-rearranged-and-nmp1-mutant-aml

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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