罕见血液病疗法在美获批，用药不必考虑患者的既往治疗

时间：2021-11-20  作者：盛诺一家

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液，用于治疗真性红细胞增多症成人患者。

来源：摄图网

真性红细胞增多症是一种导致红细胞过多的血液疾病。多余的红细胞会使血液变稠，减缓血液流动，增加血栓形成机会。

作用评价

FDA药品评价与研究中心非恶性血液病部门主任Dr.Ann Farrell表示：“Besremi的获批，突显了FDA致力于帮助罕见病患者获得新疗法的承诺。”

Besremi是获FDA批准的头一款不用考虑患者的既往治疗史也能使用的真性红细胞增多症药物，同时也是头一款获批专用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。

真性红细胞增多症的治疗包括静脉切开放血术以及减少血细胞数量的药物，Besremi就是其中一种药物。Besremi被认为是通过与体内的某些受体相结合，引发连锁反应，使骨髓减少产生血细胞。

它是一种长效药物，患者每两周皮下注射一次。如果Besremi能够减少多余的血细胞并保持正常水平至少一年，那么给药频率可以降低到每四周一次。

获批依据

一项持续7.5年的多中心、单臂试验评估了Besremi的有效性和安全性。在该试验中，51名真性红细胞增多症成人患者接受了平均约5年的Besremi治疗。

Besremi的有效性是通过观察有多少患者达到了血液学完全缓解来评估的。血液学完全缓解指的是患者的红细胞容量小于45%且近期没有进行过静脉切开放血术，白细胞计数和血小板计数正常，脾脏大小正常，没有血栓。总的来说，61%的患者达到了血液学完全缓解。

安全性和副作用

Besremi会导致肝酶升高、白细胞水平降低、血小板水平降低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还包括泌尿道感染、抑郁和短暂性脑缺血发作（类似中风发作）。

像Besremi这样的α-干扰素产品可能会引起或加重神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和传染病，这可能会导致危及生命或致命的并发症。

不能使用Besremi的患者包括对该药物过敏的患者、患有严重精神障碍或有严重精神障碍病史的患者、免疫抑制移植接受者、某些患有自身免疫性疾病或有自身免疫性疾病史的患者以及肝病患者。

可能怀孕的人群在使用Besremi之前应进行妊娠测试，因为该药物有伤害胎儿的风险。

Besremi用于治疗成人真性红细胞增多症，还获得了FDA授予的孤儿药资格认定。