什么是“first-in-class”疗法？治疗非小细胞肺癌有何优势？

时间：2021-05-26  作者：盛诺一家

肺癌是全球都十分常见的恶性肿瘤之一，更是位居我国城市人口恶性肿瘤死亡原因头一位。非小细胞肺癌是肺癌常见类型之一，大多数非小细胞肺癌患者确诊便是中晚期，治疗难度极大，患者五年生存率较低。first-in-class疗法是近年来新兴的癌症治疗手段，能够更大限度的提高非小细胞肺癌患者的治疗效果。那么，你知道采用first-in-class疗法治疗非小细胞肺癌有哪些优势吗？

美国FDA已经授予其在研疗法mobocertinib（TAK-788）的新药申请优先审评资格，用于治疗EGFR外显子20插入阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这些患者此前接受过含铂化疗。新闻稿指出，mobocertinib是头个专门为选择性靶向EGFR外显子20插入而设计的口服疗法。

EGFR外显子20插入阳性的转移性NSCLC患者约占NSCLC患者的1-2%，该疾病在亚洲人群中更常见。这类患者比其他EGFR突变的预后更差。目前还没有针对这一基因变异的获批靶向疗法，现有的EGFR酪氨酸激酶抑制剂和化疗为这些患者提供的益处有限。

Mobocertinib是一种专门设计用于选择性靶向EGFR外显子20插入突变的强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。它在2020年4月获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者。2020年10月，mobocertinib在中国被药品审评中心（CDE）指定为突破性治疗产品。

优先审评资格的授予是基于1/2期临床试验的结果，此前公布的结果显示，在114名患者中，根据独立数据监控中心的评估，mobocertinib达到28%的确认客观缓解率，中位缓解持续时间为17.5个月，疾病控制率达到78%。

“EGFR外显子20插入阳性NSCLC患者面临相当大的挑战，因为目前治疗选择提供的获益有限，导致生存结局较差，”武田肿瘤治疗领域负责人Christopher Arendt博士说，“我们很高兴能向这些患者提供mobocertinib的目标又近了一步，并期待与美国和全球的监管机构继续对话。”

可以说，随着医疗技术的发展和对癌症认知的逐渐加深，非小细胞肺癌的治疗方案也不断增多，患者的生存期也在逐渐延长。不过值得一提的是，国内的医疗资源较为匮乏，现在更多的国内癌症患者选择通过盛诺一家前往美国、日本等医疗大国看病。毕竟美国治疗肺癌等癌症的医疗器械更加先进、治疗药物更加丰富，护理措施也更加人性化，患者往往能够获得更好的治疗效果。

参考资料：

[1] Takeda Announces U.S. FDA Grants Priority Review for New Drug Application for Mobocertinib (TAK-788) as a Treatment for EGFR Exon20 Insertion+ Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved April 27, 2021, from

https://www.businesswire.com/news/home/20210427006162/en

[2] Takeda Presents Positive Results For Mobocertinib in Patients with EGFR Exon20 insertion+ mNSCLC Who Received Prior Platinum-based Chemotherapy. Retrieved January 28, 2021, from

[3] https://www.businesswire.com/news/home/20210128005072/en