渐冻症诊疗新方案，医疗平台让患者有更多治疗新选择

时间：2021-05-24  作者：盛诺一家

渐冻症的学名叫做肌萎缩侧索硬化，是一种持续进展且不可逆的神经系统退行性疾病。尽管渐冻症属于罕见病，不过其发病率却逐年上升。渐冻症患者会逐渐的失去运动能力，并且直至全身肌肉萎缩。现目前而言，渐冻症尚没有根据的办法，患者的平均生存期也不足5年。渐冻症诊疗新方案的出现或将改变这一局面，医疗平台或能整合医疗资源，让患者有更多的治疗方案可供选择。

其实，“渐冻人”在临床上并不少见，全球估计有500,000人受到渐冻症的困扰，中国目前的渐冻症患者数量并没有明确统计，但此前北大公共卫生学院完成的一项研究显示，我国每年新增ALS患者约为2万多人。

渐冻症患者不再“无药可医”

目前，国际上获批用于治疗渐冻症的药物仅有利鲁唑（口服）和依达拉奉（注射）两种，但也只能一定程度延缓病情进展，作用非常有限。随着医疗技术的不断发展，渐冻症也正在逐渐摆脱“无药可医”的境地。

2020年9月，《新英格兰医学杂志》报道了一项美国麻省总医院参与的临床研究，结果显示AMX0035（苯基丁酸钠和牛磺二醇的口服共制剂）在治疗渐冻症（ALS）中显示出令人鼓舞的疗效和安全性。相比利鲁唑和依达拉奉，AMX0035可延缓渐冻症患者的功能下降，显著延长渐冻症患者的生存时间。

虽然中国有句俗语是“福无双至”，但对于迫切需要救助的渐冻症患者而言，福也可能双至。今年1月，美国FDA已经批准在麻省总医院HEALEY ALS平台试验中开启三种试验性新药(IND)治疗方案，这是头一次对肌萎缩性侧索硬化症进行此类试验，试验药物包括：大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan，髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat，CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。

之前的临床试验中，已经对这三类药物进行了检测，相比对照组，这三类药物均显现出良好的效果，其中CNM-Au8已被美国FDA授予用于治疗渐冻症的孤儿药资格。这次的大规模临床试验，或许能够为渐冻症患者找到更有效的治疗药物。

关于美国麻省总医院Healey-ALS中心ALS平台试验

自1993年发现渐冻症相关基因以来，美国麻省总医院一直走在国际渐冻症研究的前沿。借助当今可用的许多新工具和技术，这里的科学家正在积极地将ALS基础研究转化为新疗法。

如今麻省总医院Healey-ALS中心正与东北肌萎缩性侧索硬化症联盟合作，共同开发肌萎缩性侧索硬化症的平台试验，从根本上加速创新，以寻求治愈ALS的方法。像选择试验一样，平台试验测试多种药物，但所有药物都与一种普通安慰剂进行比较，并分别判断每种药物的疗效。

对于渐冻症患者而言，会在身体上清晰的感受到生命的流逝，这无疑是一件非常残忍的事情。美国作为全球医疗发达大国，针对渐冻症的研究更加深入，医疗器械更加先进、抗癌药物也更加丰富。因此，现在全球的渐冻症都更加青睐前往美国看病，希冀能够得到更好的治疗。盛诺一家是国内专业的出国看病医疗服务机构，和海外多家医院有深度的合作关系。所以，国内的渐冻症患者可以联系盛诺一家协商相关事宜，从而获得更加优质的医疗资源。

参考来源：

[1]  Sabrina Paganoni, Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis, N Engl J Med. 2020

[2]  https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-01-22-Healey-ALS-platform-trial-may-proceed

[3] https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414345?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=38

[4] https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436497?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=39

[5]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436510?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=40