黑色素瘤新药获批，该孤儿药将有效缓解病情进展

时间：2021-05-18  作者：盛诺一家

黑色素瘤是由黑色素细胞恶变而来的肿瘤，其恶性程度较高，以50-55岁年龄段位高发群体。黑色素瘤的治疗方案较为复杂，涉及到多个学科和办法，不过药物在整个治疗过程中的辅助作用不容忽视。近期，黑色素瘤新药获得孤儿药认定，将更加有效的延缓病情进展，为后续的黑色素瘤治疗赢得更多时间。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予实验性肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法 ITIL-168 孤儿药称号，用于治疗IIB～IV期黑色素瘤患者。

“孤儿药认证激励生物技术公司开发对患者至关重要的新疗法。我们很高兴通过此项认定推动ITIL-168的研发，从而用于治疗IIB～IV期黑色素瘤，”Instil Bio Inc.首席执行官Bronson Crouch说。

关于ITIL-168：

 ITIL-168是一种取自肿瘤浸润淋巴细胞的实验性自体细胞疗法。该公司表示，通过其制造过程，这种治疗旨在捕捉和保持每位患者的TIL的更大多样性。 此外，ITIL-168的制造过程允许医生和患者在肿瘤切除和TIL治疗时有灵活的安排。 ITIL-168预计将在2021年一项晚期黑色素瘤2期试验中进行评估。该疗法还将在2022年初的其他实体肿瘤适应症1期试验中接受评估。 

临床试验数据：

TIL疗法在黑色素瘤领域的研究一直非常活跃。例如，2期临床试验C-144-01（NCT02360579）正在验证TIL疗法Lifleucel(LN-144)对IIIC期或IV期不可切除或转移性黑色素瘤患者的疗效。这些患者在至少1次全身治疗后疾病进展，包括PD-1抑制剂和BRAF或BRAF/MEK抑制剂。

C-144-01试验包括4个队列，队列1的患者接受未经冷冻保存的“一代”Lifleucel治疗，队列2-4的患者接受经过冷冻保存的“第二代”Lifleucel治疗。队列3为接受队列2治疗后进展的患者试验性再治疗亚组，队列4中所有患者均为BRAF突变阳性，且均接受过BRAF或BRAF/MEK抑制剂治疗。 

制造过程完成后，TILs经冷冻保存并运输至患者正在接受治疗的地点。Lifleucel通过静脉注射给药，随后患者立即接受多达 6 剂的白细胞介素2（IL-2）。

2020年，研究者公布了队列2的研究结果，66例患者均为基线时肿瘤负荷高，既往平均接受过3.3线治疗。在Lifleucel治疗后的18.7个月中位随访研究中，客观缓解（OR）率为36.4%；部分缓解（PR）率为33.3%，完全缓解（CR）率为3.0%。

额外的数据显示，疾病稳定率为43.9%，疾病控制率为80.3%。13.9%的患者出现疾病进展。中位缓解持续时间未达到（范围为 2.2 至 26.9 个月以上）。2021年美国癌症研究协会（AACR）在线年会上展示了2期研究中位随访28.1个月的结果。更长随访期的数据显示客观缓解率为36.4%，包括4.5%的完全缓解率和31.8%的部分缓解率。中位缓解持续时间仍未达到（范围为 2.2至26.9 个月以上）。 

研究人员指出，患者的不良事件发生率随着时间的推移而降低。

由于黑色素瘤的治疗情况较为复杂，因此单科治疗具有其局限性，治疗效果往往也较差。相比于国内，美国则会根据患者身体状况、病理类型和肿瘤大小等因素，以多学科会诊为基础开展个性化综合治疗方案。显而易见，这也更加符合黑色素瘤的治疗原则，因此出国看病成为更多的国内癌症患者的新选择。所以，有出国看病打算的黑色素瘤患者，可以联系盛诺一家协商相关事宜，从而获得更加丰富的医疗资源。

原文链接：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-status-to-itil-168-for-melanoma