FDA加速批准umbralisib治疗边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤

时间：2021-02-20  作者：盛诺一家

Umbralisib是一种激酶抑制剂，由TG Therapeutics公司生产，可抑制PI3K-delta和酪蛋白激酶CK1-epsilon。

获批依据：

其获批依据是一项开放标签、多中心、多队列试验UTX-TGR-205的两个单臂队列研究结果。

这两个单臂队列研究的受试者是69名既往接受过至少1种包含抗CD20治疗的边缘区淋巴瘤患者，和117名经过至少2线全身治疗的滤泡性淋巴瘤患者。患者口服umbralisib 800 mg，每日一次，直到出现疾病进展或无法忍受的毒性作用。

Umbralisib的有效性是基于患者的总缓解率和缓解持续时间，这是采用2007年国际工作组修订标准经独立审查委员会评估得出的。

在边缘区淋巴瘤患者队列中，总缓解率为49%，16%达到了完全缓解，缓解持续时间中值未达到。

在滤泡性淋巴瘤患者队列中，总缓解率为43%，3%达到了完全缓解，缓解持续时间中值为11.1个月。

安全性说明：

常见的不良反应（发生率≥15%，包括实验室检查异常）是肌酐偏高、腹泻-结肠炎、疲劳、恶心、中性粒细胞减少、转氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、贫血、血小板减少、上呼吸道感染、呕吐、腹痛、食欲减退和皮疹。

18%的患者出现了严重不良反应，常见的是腹泻-结肠炎和感染。腹泻-结肠炎和转氨酶升高是调整剂量的常见原因。

Umbralisib的处方信息提供了不良反应的警告和预防措施，包括感染、中性粒细胞减少、腹泻和非传染性结肠炎、肝毒性和严重的皮肤反应。

推荐剂量：

Umbralisib的推荐剂量为800 mg，每日口服一次，随餐服用，直到出现疾病进展或无法忍受的毒性作用。

来源：

本文编译自FDA官网于2021年2月5日发布的《FDA grants accelerated approval to umbralisib for marginal zonelymphoma and follicular lymphoma》

原文链接：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-accelerated-approval-umbralisib-marginal-zone-lymphoma-and-follicular-lymphoma

编者按：

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