基因编辑技术临床数据披露，T细胞白血病患者或有更多选择

发布时间：2021-01-07  作者：盛诺一家  更新时间：2023-08-10

由于病毒、化学和遗传等因素影响，白血病在我国已经并不罕见，近些年来发病率还有略微上升的趋势。白血病作为一类造血干细胞恶性克隆性疾病，患者正常的造血功能会受到抑制，表现出贫血、出血和感染发热等症状。基因编辑技术是未来疾病治疗的主攻方向之一，这几年也取得了不小的进展。通过基因编辑技术，或能有效提高T细胞白血病治疗效果，让白血病患者有了更多的选择。

美国宾夕法尼亚州的研究人员近日表示，他们已经开发出一种新方法来提高身体对抗血癌的能力。研究人员利用CRISPR技术，成功地阻止了一种限制T细胞激活的基因，而T细胞有助于对抗癌症。

到目前为止，这项研究只在老鼠身上进行，而且还没有经过同行评审。研究人员在美国血液学会年会上公布了他们的发现。

研究人员报告说，宾大的这项技术已经治愈了超过50%感染T细胞白血病的动物。

据《每日科学》报道，CRISPR技术可以让科学家发现并改变任何不想要的基因。当用于治疗癌症时，CRISPR可以删除T细胞中的特定基因，也就是导致T细胞白血病的CD5基因。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学教授助理MarcoRuella医生说：“我们已经证明，我们可以成功地使用CRISPR-Cas9剔除CAR-T细胞上的CD5基因，并增强它们攻击癌症的能力。编辑过的和未编辑过的CAR-T细胞在几种癌症模型中存在显著差异。”

研究人员还搜集了一个包含8000多个肿瘤活检样本的数据库，发现T细胞中CD5基因的水平与患者的治疗之间存在相关性。

“基本上，在大多数癌症类型中，T细胞中CD5表达越少，结果就越好，”Ruella说。“T细胞中CD5的水平很重要。”

研究人员表示，这项新技术的一期临床试验可能于2021年开始。

尽管基因编辑技术开始在白血病等多种疾病领域开始临床试验，不过距离其技术成熟和大规模推广仍需要一段时间沉淀。美国在基因编辑等多个医学领域发展迅速，其新药和新疗法也备受全球白血病等患者关注。因此，国内治疗效果不好的白血病或癌症患者，都可以通过盛诺一家前往海外看病。

原文链接：

https://www.webmd.com/cancer/news/20201208/new-technology-may-help-cells-fight-against-cancer