ALPN-101获FDA双重孤儿药认定，用于防治这种造血干细胞移植并发症

时间：2020-03-22  作者：盛诺一家

（来源：https://ir.alpineimmunesciences.com）

急性移植物抗宿主病（GVHD）是造血干细胞移植常见的并发症，可危及生命。它通常发生在供体细胞将受体细胞作为外来物，并发动攻击时。

急性移植物抗宿主病一般出现在移植后的几周和几个月内，通常会涉及皮肤、肝脏和消化道。由于疾病和高剂量的糖皮质激素，移植物抗宿主病患者还面临着器官系统受损和死亡率增加的风险。

此次孤儿药认定将促进ALPN-101的研发和审评进程。

Alpine公司的执行总裁兼CEOMitchell H. Gold说：“目前的标准疗法仍然不足以预防和控制急性移植物抗宿主病，因此我们很高兴获得FDA授予的这项重要认定。ALPN-101的独特机制使其有望成为一种突破性的药物，用于那些伴有进行性和破坏性的自身免疫性/炎症性疾病的患者，这些患者目前的治疗选择非常有限，有的甚至没有其他选择。”

ALPN-101能够同时抑制CD28和ICOS炎症通路。CD28和ICOS是密切相关的共刺激分子，其在T细胞活化中的作用部分重叠，可能在多种自身免疫性和炎症性疾病中发挥作用。在移植物抗宿主病、炎性关节炎、结缔组织病和多发性硬化的临床前模型中，ALPN-101的疗效优于单独阻断CD28-CD80/86和/或ICOS-ICOSL通路的药物。

ALPN-101的早期数据比较积极。一项在健康志愿者中评估ALPN-101安全性、药效学与药代动力学的研究纳入了12组患者，每组6人，分别将他们以2∶4的比例接受ALPN-101或安慰剂治疗。其中10组患者接受ALPN-101静脉注射，还有2组接受皮下注射。结果显示，ALPN-101达到了预期的药效活性，并且无输液反应、剂量限制毒性或3/4级不良事件。常见的副作用为自限性上呼吸道感染和头痛，并且没有细胞因子释放的病例。

这些积极的研究结果促使一项1b/2期临床研究开展，该研究将评估ALPN-101治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病。

近年来，移植物抗宿主病的治疗取得了巨大的进步，2019年5月美国FDA批准ruxolitinib (Jakafi)治疗12岁以上类固醇难治性急性移植物抗宿主病成人和儿童。2017年，美国FDA还批准了ibrutinib(Imbruvica)治疗既往接受过1种以上系统治疗失败的，慢性移植物抗宿主病成人患者。

希望ALPN-101也可以取得很好的研究结果，造福更多的移植物抗宿主病患者。

本文编译、整理自：

1、美国医学网站Onclive于2020年3月18日发布的《FDA Grants ALPN-101 Orphan Drug Designations in GVHD》

原文链接：

https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-alpn101-orphan-drug-designations-in-gvhd

2、 AlpineImmune Sciences公司于2020年3月30日发布的《Alpine Immune Sciences’ ALPN-101 Receives FDA Orphan DrugDesignations for the Prevention and Treatment of Acute Graft Versus HostDisease》

原文链接：

https://ir.alpineimmunesciences.com/index.php/news-releases/news-release-details/alpine-immune-sciences-alpn-101-receives-fda-orphan-drug

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