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晚期结肠癌被告知仅剩几个月…成为MD安德森新药WRN抑制剂的全球首位用药患者,现已存活两年多

发布时间:2026-08-14  作者:盛诺一家  更新时间:2026-08-14

2023年,美国患者Cindy Mette听到了一个让人难以接受的消息:她的结直肠癌已经发展到Ⅳ期晚期当地医生告诉她,可能只剩下几个月生命


更让人绝望的是,接下来她尝试了两项临床试验,癌症依然没有得到控制。但Cindy没有想到,第三次临床试验会让事情出现转机。


2024年,她来到美国MD安德森癌症中心,成为全球第一位接受一种全新试验药物治疗的患者


如今,两年多过去了,她的肿瘤仍然持续对治疗产生反应。


2026年8月12日,MD安德森癌症中心官网公布了她的故事。



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患者Cindy Mette(来源:MD安德森癌症中心官网)


1

手术不到一年,癌症就复发转移了

2022年初,Cindy发现自己的精力明显不如以前。经过结肠镜检查,医生发现了一个结肠肿瘤,随后通过手术将肿瘤切除。


原以为最危险的一关已经过去,没想到手术后不到一年,癌症再次出现,而且已经扩散。


2023年,Cindy被诊断为Ⅳ期结直肠癌晚期当地医生告诉她,她的生命可能只剩下“几个月,而不是几年”。


当时Cindy最放不下的就是家人。她和丈夫Dennis距离结婚50周年只剩年,她希望自己至少能够等到那一天。


后来,在朋友推荐下,Cindy来到美国MD安德森癌症中心,找到了结肠癌专家Scott Kopetz医生


此后,她先后尝试了两项临床试验。


第一次是免疫治疗临床试验,但几个月后癌症仍在继续恶化,她不得不退出。


后来,她又参加了一项粪菌移植相关临床试验。研究人员希望通过改变她的肠道菌群,让肿瘤重新对免疫治疗产生反应。遗憾的是,这次尝试依然没有成功。


连续两次临床试验失败后,她再次站到了治疗选择的十字路口。


2

第三次机会来了:她成为全球“00001号患者”


2024年1月,Kopetz医生为Cindy介绍了MD安德森癌症中心的肿瘤内科专家Timothy Yap医生


当时,Yap医生正在开展一项1期临床试验,研究一种以前从未真正用于患者的新型药物——Werner解旋酶抑制剂(WRN抑制剂)。在这篇报道中,MD安德森并未透露具体药名。而Cindy成为了这项试验的全球第一位患者——00001号患者。


为什么这种新药可能适合Cindy?关键在于她的肿瘤具有一个特殊特点——高度微卫星不稳定(MSI-H)


简单来说,这类癌细胞在生长过程中容易出现DNA损伤,而它们比较依赖一种叫WRN的蛋白来帮助处理这些问题。可以把WRN理解成癌细胞依赖的一个“维修工具”。WRN抑制剂就是把这个“维修工具”关掉,让癌细胞的DNA损伤不断积累,最终可能导致癌细胞死亡。


正因为Cindy的肿瘤具有MSI-H这一特点,医生认为这种全新的治疗思路可能值得尝试。


但当时,这种药物虽然已经在正式用于人体之前的研究中显示出潜力,却从来没有真正给患者使用过。Cindy成为了全球第一位接受这种药物治疗的患者。这也意味着,治疗究竟会带来多大效果、人体实际会出现哪些副作用,当时都存在很多未知。


面对这个机会,Cindy最终决定尝试。



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患者Cindy Mette与MD安德森Timothy Yap医生

(来源:MD安德森癌症中心官网)


3

几个月后,终于传来了好消息


治疗开始几个月后,一个变化首先出现了:Cindy血液中的癌胚抗原 (CEA) 指标开始下降。


随后进行的影像检查进一步证实,她的肿瘤确实正在对这种新治疗产生反应。


经历了一年多的恐惧和一次又一次治疗失败后,Cindy终于等来了真正的好消息。


更重要的是,这种效果并没有很快消失。2024年开始参加试验到今天(MD安德森发稿时间为2026年8月12日),两年多过去了,她的肿瘤仍然持续对这种治疗产生反应。


而那个她曾经担心自己可能等不到的日子,也终于来了。2025年,Cindy和丈夫与家人、朋友一起庆祝了结婚50周年。


写在最后


经历这次治疗后,Cindy对临床试验的看法也发生了很大变化。她说,在自己真正需要临床试验之前,她对临床试验几乎一无所知。但现在,只要有人告诉她自己得了癌症,她都会提醒对方主动问问医生,有没有可以参加的临床试验。


Cindy认为,自己参加这项试验,不仅是在帮助探索一种全新的癌症治疗方法,也希望通过自己的经历告诉更多人:得了癌症,并不一定就意味着走到了尽头。


负责这项研究的Yap医生也特别强调,像Cindy这样愿意参加临床试验的患者,对推动癌症新疗法的发展非常重要。他说:每一种能够改变生命的癌症治疗,都始于一位勇敢的患者。在他看来,Cindy就是这样一位开拓者。她成为全球第一位接受这种全新试验药物治疗的患者,也让一种此前只存在于研究中的治疗思路,真正迈出了走向患者的第一步。


编者按


Cindy的经历让我们看到,对于已经尝试过多种治疗、病情仍然进展的癌症患者,临床试验可能带来新的治疗机会,也让部分符合条件的患者有机会更早接触尚未上市的新疗法。在一些大型癌症中心,医生除了考虑已经上市的标准治疗,也会结合患者的癌种、肿瘤特点和既往治疗情况,寻找是否有合适的临床试验。


当然,Cindy的经历不能代表所有患者,临床试验也不意味着一定有效。但当治疗遇到瓶颈时,多问一句“还有没有其他治疗机会”“有没有适合我的临床试验”也许就能多一种可能。


MD安德森癌症中心是全球知名的癌症诊疗中心,也是盛诺一家官方签约合作医院之一。根据《美国新闻与世界报道》(U.S. News & World Report)最新发布的2026-2027年度“Best Hospitals(美国最佳医院)”排名,MD安德森位列全美癌症诊疗第一,并已连续12年保持这一排名。



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(来源:MD安德森癌症中心官网)


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资料来源:

[1]https://www.mdanderson.org/cancerwise/first-patient-on-phase-1-clinical-trial-thankful-for-ut-md-anderson.h00-159857712.html

[2]https://www.mdanderson.org/about-md-anderson.html

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本文为出国看病科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。


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