希望之光：AACR大会上展示具有突破性的潜在新疗法

发布时间：2023-05-05 作者：盛诺一家更新时间：2023-06-14

希望之城的科学家们在今年4月14日至19日于佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上分享了具有突破性和创新性的研究成果。

研究人员展示了针对白血病的靶向蛋白治疗研究、一种应用于骨髓纤维化的新型联合疗法以及探讨衰老在癌症中的作用。

Steve Rosen
M.D.

“除了提供一流的癌症护理和治疗，希望之城还是创新临床研究的温床。希望之城在 AACR 会议上展示的研究结果，彰显了我们在开创性科学研究方面的努力，以及致力于为患者提供更多治愈方法的承诺。”希望之城教务长兼首席科学官、Irell & Manella 癌症中心主任特聘主席以及贝克曼研究所 Morgan & Helen Chu 董事主席 Steven T. Rosen 博士表示。

在此届AACR会议上，希望之城展示的研究主要涉及以下方面：

抑制慢性白血病的靶向蛋白质

希望之城系统生物学系副教授、Lili Wang 医学博士实验室的博士后研究员Yiming Wu 博士在会议上介绍了慢性淋巴细胞白血病（CLL）研究中的相关数据。他所提交的报告《METTL3 介导的 m6A 修饰控制剪接因子丰度并促进 CLL 的进展》中概述了一篇已发表在《血癌发现》期刊的论文中的重要发现。

为了探究分子水平上的调节机制如何导致 CLL 的发生和进展，Wang、Wu 两位博士以及他们的研究团队分析了一系列分子和蛋白质以寻找引导线索。他们的研究发现，METTL3 是一种对于细胞生长至关重要的酶，其控制的 RNA 剪接因子导致 CLL 中 RNA 剪接失调（肿瘤中常见的一种特征）。

Wu 博士指出，他们的研究发现高水平的 METTL3 蛋白或剪接复合物与临床结果不佳之间存在关联。因此，有可能将 METTL3 或剪接复合物作为治疗侵袭性 CLL 的潜在靶点进行针对性治疗。

Wu 博士补充道，CLL 是成人中最为普遍的白血病类型之一，治愈率极低，因此寻找基于该团队发现的新治疗方案迫在眉睫。

上图：淋巴细胞攻击癌细胞

骨髓纤维化新治疗前景

骨髓纤维化是一种罕见且独特的血液癌症，它会破坏红细胞的生产并导致骨髓瘢痕的出现。在一场海报展示会中，希望之城血液学&造血细胞移植系白血病科副教授 Haris Ali 医学博士介绍了“对未接受过治疗的骨髓纤维化患者联合使用 selinexor 和 ruxolitinib 的 I 期非盲剂量递增研究”的相关结果。该试验对这种联合疗法作为骨髓纤维化前期治疗方法进行了研究。

在这项试验中，Haris Ali 博士和其他研究人员评估了联合使用抗癌药物 selinexor 和化疗药物 ruxolitinib 对尚未接受治疗的骨髓纤维化患者的疗效。他们的研究结果表明，这种联合疗法具有出色的耐受性，并能有效地引起脾脏体积减少和早期症状的改善反应。

Ali 博士表示：“未来骨髓纤维化的前期治疗将是像我们一直在测试的这种联合疗法一样，可以更快、更深入地治疗疾病，并且具有更持久的反应。随着时间的推移，我们希望这种联合疗法能够防止或至少延缓骨髓纤维化的进展。”

CLL联合疗法

CAPTIVATE 的 II 期试验正在研究使用小分子药物依鲁替尼（ibrutinib）与抗癌药物维奈托克（venetoclax）的联合治疗。这种疗法在之前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 患者中，并在固定疗程期间表现出深度和持久的反应。

Tanya Siddiqi
M.D.

在 AACR 会议上，希望之城血液学&造血细胞移植系淋巴瘤科副教授兼 CLL 项目主任、希望之城橘县分院淋巴瘤医学主任 Tanya Siddiqi 医学博士及其研究团队在一场题为《在 CLL 第一线 ibrutinib + venetoclax 治疗的 CAPTIVATE II 期研究中使用 ibrutinib 或 ibrutinib + venetoclax 进行随机化后治疗结果相似》的海报展上展示了CAPTIVATE试验的新发现。

在已接受 ibrutinib + venetoclax 首次治疗后，仍有微小残留疾病的患者被纳入试验，并被随机分配到继续联合治疗或单独接受 ibrutinib 治疗。

Siddiqi 表示：“我们发现，对于那些在血液中仅有少量癌细胞（即极少残留疾病）而非完全无法检测到的患者，继续使用ibrutinib + venetoclax可以提高无法检测到的残留疾病的比例。然而，在继续使用联合治疗和单独使用ibrutinib的患者中，无进展生存率和总体生存率也同样高。在两组中，不良事件发生率通常也会随着时间而降低。”

其他亮点：

希望之城计算与定量医学系教授和主任 Nagarajan Vaidehi 主持了题为《SY30：癌症定量科学进展：从原子尺度到患者》的研讨会。从数学和计算机科学到化学和工程学等众多学科，定量科学在癌症研究中扮演着重要的角色。这次研讨会旨在促进各领域致力于推进癌症治疗的定量研究人员之间的跨学科研究和合作，为癌症治疗的进展注入新的动力。

希望之城健康权益部副主任 Kimlin T. Ashing 博士因其在非洲加勒比癌症协会工作的贡献荣获 AACR 团队科学奖。该奖项旨在表彰通过深入研究非洲裔患者的风险因素来解决癌症和健康差异所做的贡献。

希望之城分子诊断&实验治疗学系教授及主任 Ajay Goel 博士为其《用于胰腺癌早期检测的循环表观遗传特征》研究获得了2023 年Lustgarten基金会“游遍美国”AACR 胰腺癌早期检测研究资助。

希望之城国家医疗中心主席、Deana & Steve Campbell 首席医师特聘主席 Michael Caligiuri 医学博士主持了一场名为“培养企业家精神 I：将创新理念商业化——从哪里开始？”的主题研讨会，其中讨论了在探索与行业的伙伴关系时要考虑的重要因素，例如融资、许可和技术转让等。

希望之城人口科学系教授 Mark LaBarge 博士作为小组成员参加了“衰老在癌症中的作用重要”专题研讨会。

*本文仅作医疗科普，不代表治疗建议。

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