抑制剂Vanflyta获批上市，治疗复发/难治性急性骨髓性白血病患者

时间：2020-08-11  作者：盛诺一家

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，患者会出现贫血、出血和感染发热等临床症状。急性骨髓性白血病则是骨髓性白细胞异常增生的血癌，患者面色苍白、发热、身困无力、急性骨髓性白血病相比于白血病，其发生时间快、治疗难度大，同时占白血病的比例高。近期，口服FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib）上市，治疗复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。这些患者携带FLT3-ITD基因变异。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中更低的。

FLT3基因突变是AML患者中常见的基因变异。FLT3-ITD是常见的FLT3基因突变，大约在四分之一的AML患者中出现。FLT3-ITD是癌症驱动因子，与AML患者的高白血病负担和不良预后相关。

Vanflyta是一款口服FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。

Vanflyta在日本获批是基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果。QuANTUM-R的试验结果近期在The Lancet Oncology上发表。结果表明，与挽救化疗（salvage chemotherapy）相比，Vanflyta能够显著改善患者的总生存期。Vanflyta患者组中位总生存期为6.2个月，对照组为4.7个月（HR：0.75， 95% CI：0.58，0.98）。

 “Vanflyta的批准让携带FLT3-ITD的R/R AML患者获得了一款重要治疗选择，它能够靶向疾病的分子机制，并且与化疗相比，改善患者生存，”第一三共肿瘤学负责人Wataru Takasaki博士说：“我们致力于在2025年之前推出7款治疗癌症的新分子实体（new molecular entities，NME）。Vanflyta是达成这一目标的初始步骤。”

急性骨髓性白血病的治疗原则是消灭白血病细胞群体和控制白血病细胞的大量增生，这就意味着治疗方式以支持治疗和维持治疗为主。在治疗的过程中，控制患者病情，提高患者生活治疗，延长患者的生存期。白血病高危人群要做好定期体检工作，在发现白血病警号或者早期症状的时候，要及早诊断并治疗。

参考资料：

[1] Daiichi Sankyo's VANFLYTA® Receives Approval in Japan for the Treatment of Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML. Retrieved June 18, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/daiichi-sankyos-vanflyta-receives-approval-in-japan-for-the-treatment-of-relapsedrefractory-flt3-itd-aml-300870240.html