一项临床试验促使新药获批，改变了这类关节炎患儿的一生

时间：2020-02-27  作者：盛诺一家

Alice和她的妈妈Nerys给我们讲述了他们在大奥蒙德街儿童医院（GOSH）参加试验的经历。

决定参加临床试验

Nerys说：“Alice四岁时被诊断出患有全身性幼年特发性关节炎，她一开始去了我们当地的医院，医生认为她得了川崎病，然后我们被直接送到了GOSH。经过多次检测，我们被告知这不是川崎病，而是关节炎。Alice需要服用甲氨蝶呤和类固醇，但这些药物不适合长期服用。

“我们接到了一个来自GOSH临床研究机构的电话，问我们是否有兴趣参加一项临床试验，我们当然有兴趣。参加一个试验显然有点令人生畏，因为你想要给你的孩子更好的。它确实有一点可怕，但是我们从临床研究机构获得了所有的信息，而且他们同意我们带走这些材料并给我们足够的时间以便做出明智的决定。”

“一开始，我们只是试验的安慰剂部分，但他们很仔细地监控了Alice的数据，过了一小段时间，我们开始接受托珠单抗治疗，从那以后，这种药对她一直很有效。”

当时，该试验是针对这一相对罕见疾病群体的大型随机安慰剂对照研究，在全球43个中心进行。在GOSH，该试验由Pat Woo教授和风湿病学小组领导。

托珠单抗已获批用于成人，Alice的试验是为了发现该药是否也能适用于儿童。这种药物现在已被批准用于儿童，并已成为全身性幼年特发性关节炎的标准治疗，在其他药物无效的情况下提供的一种替代治疗。

在GOSH进行临床试验

“参与试验是一种创新的体验，我们全身心地享受着它，该临床研究机构提供的医疗水平也非常棒，”Nerys说。“孩子接受试验时受到了无微不至的关注。Alice不是特别喜欢打针，他们在她身上花费了惊人的时间和耐心。”

“GOSH是个很好的地方。我从小就认为这是很好的去处，现在也仍然这样认为。我们得到了优质的医疗服务。”

“我非常感谢他们及时发现了Alice的病，并让她参加临床试验。对Alice来说，如果不是他们，事情可能会与现在完全不同。所以我将永远感激Alice现在的生活。这可能是一个完全不同的场景。”

现在试验已经结束，Alice仍然在GOSH接受随访，但是在她当地的医院接受托珠单抗治疗。

试验对Alice的意味着什么

“我患的全身性幼年关节炎，是一种自身免疫性疾病，这意味着我的白细胞会攻击我的关节，而不是正常工作，所以它会影响我的关节，”Alice说。“早上我浑身僵硬。我在学校跑得不如别人快。但现在我不再去想我每天的身体状况，因为它不再疼了。”

“我认为其他孩子应该考虑参加临床试验，因为你可以变得更好，你也可以帮助很多人变得更好。”

来源：本文编译自GOSH儿童医院官网，

原文链接：

https://www.gosh.nhs.uk/your-hospital-visit/real-stories/taking-part-trial-transform-treatment

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