FDA批准白血病口服新药，生存期翻倍！

发布时间：2018-11-26  作者：盛诺一家  更新时间：2023-03-26

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FDA于11月21日批准白血病口服新药Daurismo (glasdegib)，与低剂量化疗药阿糖孢苷联用，治疗75岁及以上新确诊为急性髓系白血病（AML）的老年患者，或有其他慢性病不适合进行高强度化疗的新确诊患者。

“通常医生会使用高强度化疗控制急性髓系白血病，但是由于毒性反应太大，很多患者无法使用。Daurismo的获批为一些有特殊需求的患者提供了新的选择，临床试验显示，对于无法耐受高强度化疗的患者来说，相比单用低剂量阿糖胞苷化疗，加入Daurismo使患者的总生存得到了改善。”FDA卓越肿瘤中心主任Richard Pazdur博士说道。

急性髓系白血病是一种进展快速的癌症，源于骨髓，会导致血流和骨髓中的异常白细胞增多。据美国NCI统计，2018年约19,520人会被诊断为急性髓系白血病，约10,670人将死于该病。将近一半的成人患者或因患有其他疾病、或因不能耐受毒性，而无法接受高强度化疗。

Daurismo的有效性是在一项随机临床试验中确定，该试验纳入111位新确诊为急性髓系白血病的成人患者，分为两组，一组接受Daurismo+低剂量阿糖胞苷治疗，一组仅接受低剂量阿糖胞苷。结果显示，Daurismo组的中位总生存期为8.3个月，而单药组只有4.3个月，表明Daurismo显著改善了患者的总生存。

Daurismo组常见的副作用包括贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少、肌肉疼痛、恶心、四肢水肿、血小板减少、气短、食欲减退、味觉障碍等。孕期及哺乳期妇女禁用该药，所有患者用药期间及后一剂30天后都要采用有效避孕措施，治疗期间不能献血。医生应密切监测患者的心电图。