新药将高风险儿童肿瘤生存率提高至97%

时间：2018-10-31  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自Sciencedaily于2018年10月3日刊载的《研究显示DFMO能够增加高风险神经母细胞瘤患儿的生存  》，原始数据请见文末链接。    

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一项二期试验结果显示，口服药物DFMO在预防高风险儿童神经母细胞瘤复发方面效果显著。

神经母细胞瘤起源于未成熟的神经细胞，是一种罕见癌症，常发生于5岁以下的婴幼儿。是儿科肿瘤中具挑战的肿瘤之一，当前的治疗方法对患儿有非常大的远期副作用。

神经母细胞瘤约占所有儿童癌症死亡的15%，近一半患儿在治疗后疾病仍会复发。

“这些研究结果改变了高风险神经母细胞瘤患者的治疗前景”，研究人员说道。

“在传统治疗后，受试者持续服用DFMO，两年后，有97%的儿童仍然活着。以前人们认为患有复发或难治神经母细胞瘤的儿童是不可治愈的，但这个研究显示超过50%的患者缓解持续时间达4年。”

这项研究从2012年6月开始到2016年2月，招募了美国和加拿大20家儿童医院的患者，给予每天两次DFMO治疗，持续两年，评估受试者的总生存率和无事件生存率（疾病未出现进展或其他并发症）。

DFMO（二氟甲基鸟氨酸）是一种口服靶向药，通过靶向特定的癌症干细胞通路，“关闭”细胞，从而预防癌症复发。在这个试验中，DFMO是作为标准疗法后的维持治疗，以预防神经母细胞瘤标准治疗后复发。

研究有两组，#1组是完成了标准疗法的患者，第二组之前复发过又经治疗缓解的患者。两组患者均有很高的复发风险。

中位随访3.5年，#1组有100位可评估的患者。结果显示，84%的患者2年没有出现复发或其他并发症，97%的患者2年后仍然活着。

中位随访3.7年，研究又招募39名之前复发的患者，结果显示，54%的患者2年没有出现复发或其他并发症，84%的患者2年后仍然活着。

“2年的无事件生存率和总生存率数字十分惊人，但令人兴奋的地方在于，四年后，这些生存率数字仍保持很高的水平。DFMO不仅使得患儿疾病得到长期稳定的控制，而且药物安全性也很好”

参考链接：

Sciencedaily于2018年10月3日刊载的《研究显示DFMO能够增加高风险神经母细胞瘤患儿的生存  》https://www.sciencedaily.com/releases/2018/10/181003090311.htm