79%患者病情大幅缓解！三药联合方案治疗TP53突变急性髓系白血病取得积极结果

发布时间：2026-09-10 作者：盛诺一家更新时间：2026-09-10

摘要

在急性髓系白血病中，TP53基因突变一直是比较难治的一类。这类患者往往对治疗反应较差，也更容易复发，尤其是一些年龄较大、身体情况不好、无法承受强烈化疗的患者，能够选择的治疗办法更少。

近日，一项正在进行的临床研究公布了最新结果。

14名可以判断疗效的TP53突变急性髓系白血病患者，接受新药Mipletamig联合维奈克拉、阿扎胞苷治疗后，13人的病情出现不同程度改善，占93%。其中，11人的病情得到很大程度缓解，占79%；这11人中，又有9人的正常“造血”能力也基本恢复。

对于这样一群过去治疗难度很大的患者来说，这组数据非常积极。

注：Mipletamig由美国Aptevo Therapeutics公司开发，是一款CD123×CD3双靶点免疫治疗药物，目前仍处于临床试验阶段，尚未获批上市。

来源：ChatGPT生成AI示意图

79%的患者治疗后病情明显好转

这项研究名为RAINIER，主要招募的是刚确诊、但因为年龄较大或身体情况较差，无法承受强烈化疗的急性髓系白血病患者。例如年龄在75岁以上，或者同时存在比较明显的心脏、肺、肝、肾等方面问题的患者。

研究人员给患者使用了3种药：Mipletamig＋维奈克拉＋阿扎胞苷。

目前公布的14名TP53突变患者中，13人在治疗后病情出现明显改善或得到较好控制，占93%。

其中，11人的白血病细胞已经降到很低，占79%；这11人中，又有9人的正常血细胞数量恢复到了医生要求的水平，意思是这9名患者经过治疗后，不仅白血病细胞被明显压了下去，身体正常“造血”的能力也恢复得更好一些。

新药Mipletamig是怎么攻击白血病细胞的？

这套三药方案里，维奈克拉和阿扎胞苷已经是急性髓系白血病治疗中比较常见的药物，真正的新成员是Mipletamig。

Mipletamig的作用方式可以简单理解成一个“连接器”。一头抓住白血病细胞，另一头抓住人体自己的免疫细胞，把两者拉到一起。这样一来，人体自身的免疫细胞就更容易发现并攻击白血病细胞。

具体来说，Mipletamig会识别白血病细胞表面一个叫CD123的标志，同时连接负责攻击异常细胞的T细胞。

研发人员还对这款药做了特殊设计，希望在调动免疫系统攻击白血病的同时，尽量减少免疫反应过强带来的发热、血压下降等问题。

为什么TP53突变特别难治？

TP53是人体里一个非常重要的基因。可以把它理解成细胞里的“安全检查员”。正常情况下，如果细胞出了严重问题，TP53会阻止这个异常细胞继续生长。但如果TP53发生突变，这道“安全检查”就可能失灵，异常细胞更容易继续生长。

所以在急性髓系白血病中，TP53突变往往意味着病情更难控制，治疗效果也更容易打折扣。

因此，此次研究中，14名可以评估疗效的患者接受Mipletamig三药联合治疗后，93%的患者获得不同程度的治疗效果，其中79%的患者病情得到更深程度的缓解，效果非常积极。

Aptevo Therapeutics公司首席医学官Dirk Huebner博士在新闻稿中表示：“TP53突变急性髓系白血病一直是最难治疗的急性髓系白血病亚型之一。对于这样一类过去通常治疗反应较差的患者，Mipletamig三联方案能够显示出如此程度的临床获益，令人振奋。这些结果支持Mipletamig成为这一最难治疗的急性髓系白血病类型的一种有前景的一线治疗选择。”

研发公司表示，这一结果显示，Mipletamig三联方案在TP53突变急性髓系白血病一线治疗中具有进一步研究的价值。

研究仍在推进，下一步将确定后续开发方案

目前RAINIER研究仍处于1b/2期阶段。现阶段研究的主要目标，是评估Mipletamig联合维奈克拉、阿扎胞苷治疗的安全性、患者能否耐受，以及找到合适的Mipletamig剂量。

按照计划，1b期研究预计将在2026年底完成。Aptevo Therapeutics公司计划在2027年上半年与监管机构沟通，确定Mipletamig下一步的研发计划。

编者按

对于TP53突变急性髓系白血病患者，尤其是年龄较大、身体情况较差、无法承受强烈化疗的人来说，新的治疗机会往往更加值得关注。本文提到的Mipletamig目前仍处于临床试验阶段，还没有获批上市，现阶段患者想接触这一治疗，主要途径仍是参加符合条件的临床试验。

如果患者希望进一步了解Mipletamig目前在海外哪些医院开展研究、自己是否符合参加条件，盛诺一家可以帮助查询正在招募的研究中心，并对接海外医院进行进一步评估。

除了Mipletamig，如果患者希望了解海外已经上市但国内暂时无法使用的新药、其他正在招募的临床试验，或希望听取海外专家对现有治疗方案的意见等，也可以联系我们。

如需帮助，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

资料来源：

[1]https://www.onclive.com/view/frontline-mipletamig-triplet-drives-clinical-benefit-in-tp53-mutated-aml

[2]https://aptevotherapeutics.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/aptevo-reports-93-clinical-benefit-rate-mipletamig-triplet